Sarepta Therapeutics anuncia resultados positivos de Casimersen (SRP-4045) en el ensayo ESSENCE

- El análisis interno encontró un aumento estadísticamente significativo en la producción de distrofina según lo medido por Western blot en los participantes tratados con casimersen en comparación con la línea de base y el placebo.      - Sobre la base de resultados positivos, la comp
Continuar leyendo →

Sarepta anuncia la aceptación de la FDA de su solicitud de nuevo medicamento para Golodirsen (SRP-4053) para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne con omisión del Exon 53

- La FDA otorga estatus de revisión prioritaria. - La fecha de acción reglamentaria es 19 de agosto, 2019. - Golodirsen se ha estudiado para el tratamiento de pacientes susceptibles al exón 53, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne. Sarepta Therapeutics, Inc
Continuar leyendo →

Sarepta Therapeutics completa la presentación de una nueva solicitud de fármaco en busca de la aprobación de Golodirsen (SRP-4053) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptible de omitir el exón 53

- Golodirsen se ha estudiado para el tratamiento de pacientes susceptibles al exón 53, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne.  – La presentación representa un avance continuo de la plataforma patentada basada en ARN de PMO de la empresa. CAMBRIDGE, Mas
Continuar leyendo →