Audentes Therapeutics anuncia la expansión de la plataforma tecnológica de AAV con nuevos programas de desarrollo para la Distrofia Muscular de Duchenne y la distrofia miotónica

- La plataforma de expansión combina el poder de liberación de AAV, con las herramientas de precisión de oligonucleótidos antisentido para desarrollar los mejores tratamientos para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). - Se ha acordado la licen
Continuar leyendo →

Sarepta Therapeutics anuncia resultados positivos de Casimersen (SRP-4045) en el ensayo ESSENCE

- El análisis interno encontró un aumento estadísticamente significativo en la producción de distrofina según lo medido por Western blot en los participantes tratados con casimersen en comparación con la línea de base y el placebo.      - Sobre la base de resultados positivos, la comp
Continuar leyendo →

Presentación de resultados del estudio de Fase II en EE. UU. / Canadá de NS-065 / NCNP-01 (Viltolarsen) de Nippon Shinyaku

Nippon Shinyaku Co.  (Sede, Ciudad de Kyoto) ha anunciado hoy, la presentación de la Dra. Paula Clemens, Universidad de Medicina de Pittsburgh, de los resultados del ensayo clínico de viltolarsen *1 en el 23º Congreso Anual Internacional de la World Muscle Society, celebrado en Mendoz
Continuar leyendo →

Exonics publica los resultados de una investigación cuya tecnología de reparación genética, restableció la expresión de distrofina en un modelo canino de distrofia muscular de Duchenne

La administración sistémica de los componentes de edición del gen SingleCut CRISPR restauraron la expresión de distrofina hasta en un 92 por ciento de la expresión normal en el músculo cardíaco de los canes. El primer ensayo de la tecnología SingleCut de Exonics en mamíferos grandes,
Continuar leyendo →

Wave Life Sciences recibe una opinión positiva sobre la designación de medicamento huérfano en la Unión Europea para WVE-210201

CAMBRIDGE, Mass., 02 de julio de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), una compañía de biotecnología enfocada en brindar terapias transformacionales para pacientes con enfermedades graves y genéticamente definidas, anunció hoy que el Comité de Productos Médico
Continuar leyendo →

Daiichi Sankyo anuncia los resultados del ensayo clínico de fase 1/2 para DS-5141 (agente terapéutico para la distrofia muscular de Duchenne)

Daiichi Sankyo Company, Limited ha anunciado hoy, los primeros resultados del ensayo clínico de fase 1/2 en Japón de DS-5141 , medicamento de tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, que Daiichi Sankyo está desarrollando junto con el Instituto de Tratamiento de Enfermedades
Continuar leyendo →

Carta a la comunidad de Duchenne: Actualización sobre el ensayo clínico IGNITE DMD

“Estimados miembros de la comunidad Duchenne, Como colaboradores comprometidos en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD), quisimos compartir con ustedes la actualización en cuanto a nuestras continuas interacciones con la FDA sobre IGNITE DMD, nuestro ensayo clí
Continuar leyendo →