Wave Life Sciences anuncia datos de seguridad y tolerabilidad de la Fase 1 de Suvodirsen y el diseño del ensayo clínico de Fase 2/3

Wave Life Sciences Ltd., compañía de medicamentos genéticos, comprometida con el desarrollo de tratamientos que cambien la vida de las personas que luchan contra enfermedades devastadoras, ha anunciado hoy, los resultados finales de su ensayo clínico de fase 1 con Suvodirsen (WVE-2102
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Pamrevlumab de FibroGen, recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA, para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

FibroGen, Inc., compañía biofarmacéutica, ha anunciado hoy que la FDA de EEUU, ha otorgado la designación de medicamento huérfano a Pamrevlumab, anticuerpo anti-CTGF de la compañía, para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). - San Francisco, 15 de abril
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Audentes Therapeutics anuncia la expansión de la plataforma tecnológica de AAV con nuevos programas de desarrollo para la Distrofia Muscular de Duchenne y la distrofia miotónica

- La plataforma de expansión combina el poder de liberación de AAV, con las herramientas de precisión de oligonucleótidos antisentido para desarrollar los mejores tratamientos para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). - Se ha acordado la licen
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Social Duchenne Marzo 2019

Accede a los eventos y actividades en los que hemos estado presentes en el mes de marzo. Pincha en la siguiente imagen:
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Sarepta Therapeutics anuncia resultados positivos de Casimersen (SRP-4045) en el ensayo ESSENCE

- El análisis interno encontró un aumento estadísticamente significativo en la producción de distrofina según lo medido por Western blot en los participantes tratados con casimersen en comparación con la línea de base y el placebo.      - Sobre la base de resultados positivos, la comp
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Congreso Internacional Duchenne Parent Project España (7-8-9 Junio 2019)

Duchenne Parent Project España organiza el Congreso Internacional 2019 sobre la Distrofia Muscular de Duchenne y Becker, donde las familias y los afectados podrán conocer los últimos avances en la lucha para acabar con DMD. En el Congreso se analizarán las diferentes estrategias terap
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Social Duchenne Febrero 2019

Accede a los eventos y actividades en los que hemos estado presentes en el mes de febrero. Pincha en la siguiente imagen:  
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