Sarepta Therapeutics anuncia resultados positivos de Casimersen (SRP-4045) en el ensayo ESSENCE

- El análisis interno encontró un aumento estadísticamente significativo en la producción de distrofina según lo medido por Western blot en los participantes tratados con casimersen en comparación con la línea de base y el placebo.      - Sobre la base de resultados positivos, la comp
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Sarepta anuncia la aceptación de la FDA de su solicitud de nuevo medicamento para Golodirsen (SRP-4053) para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne con omisión del Exon 53

- La FDA otorga estatus de revisión prioritaria. - La fecha de acción reglamentaria es 19 de agosto, 2019. - Golodirsen se ha estudiado para el tratamiento de pacientes susceptibles al exón 53, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne. Sarepta Therapeutics, Inc
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Sarepta Therapeutics completa la presentación de una nueva solicitud de fármaco en busca de la aprobación de Golodirsen (SRP-4053) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptible de omitir el exón 53

- Golodirsen se ha estudiado para el tratamiento de pacientes susceptibles al exón 53, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne.  – La presentación representa un avance continuo de la plataforma patentada basada en ARN de PMO de la empresa. CAMBRIDGE, Mas
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Sarepta Therapeutics presenta datos positivos en microdistrofina (actualizados) en el 23º Congreso Internacional de la World Muscle Society en Argentina

Según el comunicado de prensa publicado por Sarepta Therapeutics ayer por la noche, el Dr. Jerry Mendell presentó de nuevo datos positivos (y mejorados respecto a junio) del ensayo de terapia génica de microdistrofina en 4 niños durante el World Muscle Society (WMS) este año celebrado
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Sarepta anuncia el fin de la suspensión clínica de su programa de micro-distrofina para DMD

Sarepta Therapeutics ha anunciado hoy que la FDA ha levantado la suspensión clínica de su programa de terapia génica con micro-distrofina para la distrofia muscular de Duchenne. Sarepta había anunciado previamente, el 25 de julio de 2018, que la FDA había puesto en suspenso el program
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Carta de Sarepta a la Comunidad Europea de Duchenne sobre el resultado de la re-evaluación de eteplirsen.

Pueden acceder a la carta original aquí 21 de septiembre de 2018 Querida Comunidad Europea de Duchenne, Sarepta ha anunciado esta mañana, que después de su solicitud de re-evaluación, el Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), ha emitido una opinión negativa para eteplirs
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Actualización Sarepta: La FDA suspendió clínicamente el ensayo de terapia génica de fase 1/2a de microdistrofina

Compartimos con vosotros el comunicado que hemos recibido de Sarepta Therapeutics sobre la suspensión temporal del ensayo clínico de microdistrofina: . . “Estimada comunidad Duchenne, . Esta tarde, Sarepta Therapeutics, Inc. anunció que la FDA suspendió clínicamente el ensayo de
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