BioMarin comunica una nueva actualización a la Comunidad de Duchenne, después de nuestro anuncio de la retirada de la solicitud de comercialización EMA y la interrupción del desarrollo clínico y regulador de drisapersen (BMN 051) y los compuestos de continuación BMN 044, 045 y BMN BMN 053.
Actualización para los pacientes que reciben Drisapersen, BMN 044, 045 o 053 en los ensayos clínicos
Como se ha detenido el desarrollo clínico, BioMarin ha suspendido la dosificación de drisapersen, BMN 044, 045 y BMN BMN 053 en todos los ensayos clínicos. El viernes 5 de agosto, es la fecha límite prevista para la administración de las dosis finales. Se ha informado a los investigadores clínicos y se contactará con los pacientes en las próximas semanas, para programar de forma segura la dosificación y las visitas finales de seguimiento. Los pacientes que actualmente reciben la dosificación en casa, recibirán en la clínica todas sus dosis a partir del 10 de julio de 2016. Actualmente estamos trabajando con las organizaciones de defensa para determinar si se puede facilitar el acceso a través de un programa de uso compasivo.
¿Los ensayos han sido detenidos por las Autoridades Sanitarias o los Comités de Ética local?
Los Comités de ética de algunos sitios, han retirado su aprobación para los estudios drisapersen.
Basándose en los resultados de drisapersen, algunos comités de ética han llegado a la conclusión, de que los beneficios del tratamiento con drisapersen son poco claros y no se justifica la necesidad de la aprobación continua del protocolo(s), por el que los pacientes tienen acceso actualmente al tratamiento. Drisapersen, BMN 044, 045 y BMN BMN 053, son fármacos en investigación y se proporciona acceso a los mismos, en los ensayos clínicos. Cuando los comités de ética toman este tipo de decisiones, el investigador debe suspender el tratamiento.
Los ensayos se están parando, ¿cuáles son las opciones? ¿Podemos ir a un sitio diferente?
Todas las opciones con respecto al tratamiento actual y futuro, primero deben ser consultadas con su médico. BioMarin ha detenido la dosificación en todos los ensayos en todos los sitios, por transferir a otro sitio no es posible. Cuando el ensayo de BioMarin es detenido en su sitio, su médico debe seguir las instrucciones del protocolo, para continuar los controles de seguridad y los requisitos de la Autoridad Sanitaria y/o del Comité de Ética. Actualmente no existe un mecanismo para el acceso continuo fuera de un ensayo clínico, sin embargo, BioMarin está trabajando arduamente con la Organización de Defensa de Pacientes, para ver si es posible encontrar otra vía para continuar el acceso al fármaco. Si hubiera otra vía posible, sería bajo la supervisión de una entidad diferente a BioMarin. BioMarin mantendrá informada a la comunidad Duchenne, de cualquier novedad importante en relación con la continuidad del acceso al fármaco.
¿Qué hay del Uso Compasivo?
La Comunidad ha formulado preguntas relacionadas con el uso compasivo y el acceso ampliado. Los programas de uso compasivo varían según el país.
En general, los programas de uso compasivo, son para los medicamentos que están siendo desarrollados/estudiados activamente. Para los medicamentos experimentales que no se están desarrollando o estudiado activamente, estamos determinando si existen opciones para el acceso. Estamos trabajando con la Organización de Defensa de Pacientes, por lo que Biomarin pide paciencia mientras se determina si existen otras opciones.
Contacto continuado con su médico
Su médico/investigador y equipo de estudio, siguen siendo la mejor fuente de apoyo e información para usted y su familia. Debe seguir en contacto con ellos, para cualquier pregunta con respecto a las opciones de tratamiento. BioMarin se mantiene en estrecho contacto con todos los investigadores y cuando esté disponible cualquier información adicional, proporcionará las actualizaciones a la comunidad, a través de las asociaciones de pacientes de Duchenne,.
Una vez más, BioMarin hace extensivo su sincero agradecimiento a los pacientes, cuidadores, las familias y grupos de apoyo, por la enorme contribución que han realizado en estos ensayos clínicos.
Fuente: Biomarin