BioMarin ha publicado una nueva actualización para la comunidad Duchenne con respeto al anuncio reciente de la retirada de la solicitud de aprobación de comercialización de Drisapersen (BMN 051) y la discontinuidad del desarrollo clínico y regulatorio de sus sucesores BMN 044, BMN 045 y BMN 053.

¿Hay una actualización para los pacientes que reciben alguno de los tratamientos en estudios clínicos?

BioMarin está estudiando posibilidades para los participantes de estudios clínicos que tengan interés en acceder a los suministros restantes de Drisapersen, BMN 044, BMN 045 y BMN 053. En cualquier caso, éste es un proceso complicado, ya que Drisapersen no ha alcanzado los estándares para su aprobación por las autoridades norteamericanas ni europeas. Al ser terapias en fase de investigación, sin perspectiva regulatoria, se plantea una situación única. BioMarin debe seguir las normas, leyes y políticas de los países individuales y de las autoridades sanitarias. Mantendremos a la comunidad puntualmente informada tan pronto como dispongamos de más detalles.

¿Las autoridades sanitarias o los comités de ética locales detener los estudios clínicos?

Sí. Drisapersen, BMN 044, 045 y 053 siguen siendo medicamentos en fase de investigación y el acceso a los mismos únicamente es posible en estudios clínicos. Todos los estudios clínicos requieren la aprobación de las autoridades sanitarias nacionales y los comités éticos locales. Ambos tienen como cometido proteger el bienestar de los pacientes. Las reacciones de las autoridades sanitarias y los comités éticos con respecto al fallo de drisapersen por cumplir los parámetros para su aprobación pueden diferir y, de hecho, difieren. Los pacientes sólo pueden seguir recibiendo el medicamento si éste recibe el visto bueno. Si la autoridad sanitaria o el comité ético revocan su aprobación por el presente estudio (o estudios) los investigadores tienen que parar el tratamiento.

¿Si el estudio clínico se paraliza en mi lugar de referencia, qué opciones tengo?

Todas y cada una de las opciones presentes y futuras deberán ser discutidas, en primer lugar, con su médico. Si un estudio clínico se suspende en su lugar de referencia, tiene que cumplir con las instrucciones de la autoridad sanitaria y/o el comité ético. Continuar con el tratamiento fuera del estudio clínico no es posible actualmente, si bien BioMarin está trabajando para ver qué se puede hacer.

¿Y qué pasa con el uso compasivo?

Muchos miembros de la comunidad tienen preguntas sobre el uso compasivo y el acceso extendido. La mayoría de los programas de uso compasivo requieren que el medicamento haya sido activamente desarrollado/estudiado. Debido a eso, la situación a la que hemos llegado es única, ya que la decisión que se ha tomado es la de parar el desarrollo. Les rogamos que sigan teniendo paciencia mientras se estudian las posibles opciones.

Comunicación continuada con su médico

Su médico/investigador y el equipo de estudio siguen siendo las mejores fuentes de apoyo e información para usted y su familia. Debe seguir en contacto con ellos y hacerles todas las preguntas relativas al tratamiento y a las posibles opciones de tratamiento. Como antes, BioMarin mantiene un estrecho contacto con todos los investigadores y equipos de estudio y facilitará todas las actualizaciones que disponga. De igual forma, facilitaremos más información específica a la comunidad de pacientes a través de asociaciones de pacientes y grupos de apoyo tan pronto como dispongamos de ella.

Una vez más, BioMarin expresa su más sincero agradecimiento a los pacientes, las familias, los investigadores y los grupos de apoyo que han formado parte del proceso de estudio clínico.

Fuente: BioMarin