Debido a la noticia que publicamos el pasado 15 de septiembre donde Santhera Pharmaceuticals anunciaba que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) había adoptado un dictamen negativo para su solicitud de extensión Tipo II para Raxone® (idebenona) en la distrofia muscular de Duchenne, Santhera ha enviado un comunicado para las asociaciones de pacientes a nivel mundial, mediante UPPMD, sobre la situación en la que se encuentra ahora mismo y que queremos compartir con todos vosotros.

 

Actualización de la solicitud de autorización de comercialización de Raxone® (idebenona 150 mg) en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

“Estimado Miembro de UPPMD,

Le escribo hoy para proporcionarle una actualización de nuestra autorización europea de comercialización para Raxone® para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El día 15 de septiembre, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA emitió una opinión negativa y expresó dudas sobre si el estudio DELOS de fase III tenía suficiente evidencia de eficacia para permitir la aprobación de Raxone en esta indicación y en este momento.

Cabe señalar que esta opinión se basó en una mayoría de votos del CHMP; aunque había tanto los votos en desacuerdo como a favor de la concesión de una autorización de comercialización.

Mientras mis colegas y yo estamos decepcionados por esta opinión, me doy cuenta de que esto es aún más difícil para los pacientes y sus familias. Quisiera asegurarles que permanecemos plenamente comprometidos a proporcionar este tratamiento tan necesario a los pacientes. Como primer paso, hemos presentado una solicitud de reexamen. Con ello, apelamos la opinión negativa emitida por el CHMP. En nuestros argumentos para el CHMP nos centraremos sobre el alto nivel de necesidades médicas, así como el hecho de que el estudio DELOS cumplió su criterio de valoración primario y fue estadísticamente significativo, y a nuestro parecer, la eficacia clínicamente relevante en esta población de pacientes, como ha sido ampliamente publicado. Estamos convencdidos de que los pacientes con DMD que no reciben corticosteroides y con un deterioro de la función respiratoria merecen tener esta opción de tratamiento disponible.

Como ustedes saben, Santhera se ha comprometido a desarrollar Raxone para el tratamiento de disminución de la función respiratoria en pacientes con DMD durante más de 10 años. Durante este tiempo, hemos realizado el estudio DELOS de Fase III, el primer y único aleatorizado, controlado con placebo en pacientes no ambulatorios. Hemos colaborado, con expertos reconocidos internacionalmente, para comprender mejor la disminución de la función respiratoria, y nos hemos comprometido con muchos grupos de pacientes, en todo el mundo, para comprender las necesidades y preocupaciones de los pacientes para poder proveer un medicamento que puede brindar beneficios a los pacientes que no tienen suficientes opciones de tratamiento.

Con el fin de poder brindar una ayuda a los pacientes y sus familias, vamos a abordar algunas de las preguntas que podrían surgir en la situación actual. Por ello, a continuación, adjunto algunas preguntas y respuestas, que deben proporcionar antecedentes adicionales y respuestas relacionadas con este evento reciente. 

Por favor, comparta la información que considere apropiada.

Espero encontrarme con usted en algún momento en el futuro cercano. Mientras tanto, por favor no dude en ponerse en contacto con miembros de nuestro equipo para obtener más aclaraciones o para compartir sus comentarios.

Sinceramente,

Thomas Meier

 

Respuestas a las preguntas más frecuentes:

Pregunta 1. ¿Cuál fue el proceso regulatorio para la aprobación de Raxone en DMD?

Santhera presentó la solicitud de autorización de comercialización de Raxone en DMD como una autorización de comercialización preexistente para la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (LHON). La nueva indicación en pacientes con DMD se añadiría a la etiqueta existente para los pacientes con LHON.

Pregunta 2. ¿Por qué el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) emitió una opinión negativa?

El CHMP expresó dudas sobre si el ensayo DELOS de fase III proporciona pruebas suficientes eficacia para permitir una variación de tipo II de la autorización de comercialización existente de Santhera para Raxone.

Pregunta 3. ¿Había preocupaciones de seguridad?

Raxone está actualmente homologado en Europa para otra indicación (LHON) y su perfil de seguridad es bien conocido y permanece sin cambios

Pregunta 4. ¿Cuál es el proceso de apelación con el CHMP?

Es un proceso regulatorio mediante el cual el CHMP vuelve a examinar el expediente de solicitud. Este nuevo examen nos permitirá replantear nuestros argumentos e interactuar con los reguladores, con el objetivo de poner este medicamento a disposición de los pacientes elegibles a la mayor brevedad posible.

Pregunta 5. ¿Cuál es el plazo para este procedimiento de reexamen?

Esperamos un resultado final en el primer trimestre de 2018.

Pregunta 6. ¿Cómo afecta esta decisión al estudio en curso de SIDEROS?

Debido a que el perfil de seguridad de Raxone permanece inalterado, todos los ensayos clínicos deben continuar según lo planeado. El CHMP ha emitido una declaración similar en su comunicación. El objetivo del estudio SIDEROS es establecer la eficacia de Raxone sobre la función respiratoria en Pacientes con DMD que utilizan glucocorticoides.

Pregunta 7. ¿Cómo afecta esta decisión a los programas locales de acceso temprano?

Todos los programas de acceso temprano en curso, en particular los EAMS en el Reino Unido, se realizan según lo previsto. No hay ningún cambio en la posición regulatoria de la MHRA sobre el estado de la EAMS.

Pregunta 8. ¿Cómo se preparará Santhera para el procedimiento de apelación?

Trabajaremos con expertos clínicos y representantes de las organizaciones de pacientes para preparar argumentos para este procedimiento de Apelación.

Pregunta 9. ¿Qué sucede si la apelación no tiene éxito?

Si la apelación también da lugar a un dictamen negativo, la decisión del CHMP es definitiva. Esto cierra el procedimiento. En este caso, un nuevo expediente con datos adicionales puede ser presentado para su revisión por el CHMP en virtud de una nueva solicitud de autorización de comercialización. Dichos datos podrían provenir del estudio SIDEROS o posiblemente otras fuentes (por ejemplo, recopilaciones de datos retrospectivas).

Pregunta 10. ¿Puedo obtener acceso a Raxone en mi país hasta que se haya concedido una autorización de comercialización?

 

Hoy en día, Raxone está aprobado sólo para el tratamiento de LHON. Los pacientes con DMD pueden tener acceso medicamentos no aprobados a través del uso compasivo, estudios clínicos u otro acceso temprano específico de acuerdo con la normativa local.  ”