Santhera Pharmaceuticals anuncia que ha presentado datos exhaustivos y una convocatoria de reunión a la FDA, para discutir la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para Raxone® (idebenona) para el tratamiento de pacientes con DMD que no toman glucocorticoides concomitantes. En las próximas semanas, se espera solicitar la autorización de comercialización en Europa para la DMD. La compañía también informa de que como parte de su estrategia de expansión de Raxone, en las próximas semanas comenzará la inclusión de pacientes con DMD que toman glucocorticoides, en un nuevo estudio en fase III (SIDEROS).- Liestal, Suiza, 3 de Mayo, 2016.
La solicitud de reunión a la FDA, incluyó un amplio paquete de datos muy amplio destinado a prepararse para las conversaciones con la Agencia sobre una aprobación acelerada (NDA de la subparte H) para Raxone en pacientes con DMD que no toman glucocorticoides concomitantes. La indicación está destinada a pacientes en los que la función respiratoria ha comenzado a disminuir, e incluiría pacientes que previamente fueron tratados con glucocorticoides o en los que no se desea el tratamiento con glucocorticoides, no se tolera o está contraindicada.
El paquete de datos proporcionado a la FDA resume los datos del programa de Santhera en Fase II (DELPHI) y el éxito fundamental en la Fase III (DELOS), que demostró un beneficio clínicamente relevante y estadísticamente significativo del tratamiento con idebenona, aminorando el ritmo de disminución de la función respiratoria en comparación con placebo. Es importante destacar que el paquete también incluye datos procedentes de la Cooperative International Neuromuscular Research Group’s (CINRG) Estudio de historia natural de Duchenne (DNHS), que junto con CINRG, fueron utilizados para llevar a cabo el primer estudio de grupo de control externo planificado prospectivamente, previsto para comparar los resultados de los pacientes que participan en DELOS, con pacientes contemporáneamente observados desde el CINRG DNHS. Los resultados demuestran que la disminución de la función respiratoria observada en el grupo de placebo del estudio DELOS, es consistente en comparación con la tasa de disminución observada en los pacientes de CINRG DNHS y por lo tanto, con la historia natural esperada de la DMD. Sin embargo, la menor tasa de deterioro observado en pacientes tratados con idebenona en DELOS, no se observó en los pacientes de CINRG DNHS, lo que indica que la tasa de disminución de la función respiratoria en pacientes con idebenona tratados en DELOS, difiere de la historia natural que se espera de la DMD.
«Habíamos previsto el requisito de la FDA de la planificación prospectiva del grupo de control emparejado de historia natural y hemos estado trabajando con CINRG desde el año pasado para proporcionar un estudio de este tipo, que apoyara nuestra solicitud NDA», comentó Thomas Meier, PhD, Director General de Santhera. «El éxito de este estudio de control emparejado planificado prospectivamente, no tiene precedentes en la investigación clínica en la DMD y proporciona una validación externa adicional a los exitosos resultados de nuestro estudio DELOS».
Actualmente, utilizando el mismo conjunto de datos, se están terminando documentos de solicitud para una variación Tipo II en la autorización de comercialización ya existente concedida a Raxone para la neuropatía óptica hereditaria de Leber en Europa, para añadir el tratamiento de los pacientes con DMD que no toman glucocorticoides.
La compañía también informó de que el protocolo SIDEROS para un nuevo estudio en Fase III en pacientes con DMD que utilizan glucocorticoides, ha completado con éxito el proceso de revisión de la FDA. La Compañía hará un nuevo anuncio tan pronto como el estudio comience a reclutar pacientes. Serán elegibles pacientes con cualquier esquema de tratamiento estable con glucocorticoides, con deterioro de la función respiratoria. Los participantes del estudio recibirán ya sea Raxone (900 mg / día) o placebo durante 78 semanas. El objetivo del ensayo es la inscripción de unos 260 pacientes con DMD y se llevará a cabo en Europa y EE.UU. A los pacientes que completen el ensayo, se les ofrecerá la oportunidad de inscribirse en un estudio de extensión de etiqueta abierta. Santhera tiene la intención de orientar este estudio a proporcionar evidencia confirmatoria (bajo la Subparte H) de la eficacia de la idebenona en pacientes que toman o no glucocorticoides concomitantes.
«Tras el éxito de nuestro estudio DELOS, no consideramos factible otro estudio controlado con placebo en pacientes que no toman glucocorticoides. Sin embargo, los pacientes que toman glucocorticoides, representan una población diferente pero relacionada, que es capaz de verificar el beneficio clínico predicho y el éxito de los resultados, se puede considerar la confirmación de beneficio clínico en pacientes con DMD con disminución de la función respiratoria, con independencia del uso de glucocorticoides «, comentó Nicholas Coppard, PhD, Director de Desarrollo de Santhera.
Fuente: www.santhera.com
