- La Comisión Europea (CE) concede la autorización de comercialización de AGAMREE® para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de 4 años
- AGAMREE® es el único medicamento aprobado en la Unión Europea (UE) para tratar la DMD y el primer tratamiento para la DMD aprobado tanto en EE.UU. como en la UE.
- El primer lanzamiento comercial de AGAMREE®, en Alemania, se espera para el primer trimestre de 2024
- La EMA reconoce los beneficios de seguridad de AGAMREE® con respecto a la preservación de la salud ósea y el mantenimiento del crecimiento en comparación con el tratamiento estándar con corticosteroides
Pratteln, Suiza, 18 de diciembre de 2023 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) anuncia que AGAMREE® (vamorolona) ha sido aprobado en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de 4 años y mayores, independientemente de la mutación subyacente y del estado ambulatorio. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) reconoció los beneficios de seguridad clínicamente importantes de AGAMREE con respecto al mantenimiento del metabolismo, la densidad y el crecimiento óseo normales en comparación con los corticosteroides de atención estándar, junto con una eficacia similar [1]. Además, los pacientes que cambiaron de un corticosteroide de tratamiento estándar a AGAMREE mantuvieron el beneficio de eficacia mientras recuperaban su crecimiento y salud ósea.
Esto convierte a AGAMREE® en el primer y único medicamento que ha recibido aprobación total en la UE y, tras la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE.UU. en octubre, el primer tratamiento autorizado tanto en EE.UU. como en la UE para tratar a pacientes con DMD.
“Estamos encantados de recibir la aprobación de la CE para llevar AGAMREE a los pacientes en la UE, lo que destaca el perfil favorable de seguridad y tolerabilidad respecto a los corticosteroides convencionales, incluidos los beneficios para la salud y el crecimiento de los huesos”, dijo Dario Eklund, director ejecutivo de Santhera. «Nuestro equipo ahora se centra en garantizar que AGAMREE esté disponible para los pacientes de Duchenne lo antes posible, con un primer lanzamiento comercial previsto para Alemania en el primer trimestre de 2024».
“La Organización Mundial de Duchenne está feliz de ver el desarrollo de AGAMREE, durante el cual la participación de muchas organizaciones de pacientes de Duchenne ha sido fundamental al proporcionar financiamiento temprano y contribuir al diseño, los resultados y el reclutamiento de ensayos clínicos, lo que condujo al primer ensayo completo y autorización de comercialización en la Unión Europea para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne”, afirmó Elizabeth Vroom, presidenta de la Organización Mundial de Duchenne.
La aprobación de la CE se basó en datos del estudio pivotal VISION-DMD positivo y de tres estudios abiertos en los que se administró vamorolona en dosis entre 2 y 6 mg/kg/día durante un período total de tratamiento de hasta 30 meses. En el estudio fundamental VISION-DMD, los niños tratados con vamorolona mantuvieron en promedio un crecimiento similar a los tratados con placebo, mientras que los tratados con prednisona experimentaron en promedio un retraso en el crecimiento. Los pacientes que cambiaron de prednisona a vamorolona después de 24 semanas pudieron, en promedio, reanudar el crecimiento en altura durante el resto del estudio.
A diferencia de los corticosteroides, la vamorolona no produjo una reducción del metabolismo óseo medido por biomarcadores óseos, ni una reducción significativa de la mineralización ósea en la columna medida por absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) después de 48 semanas en los estudios clínicos.
Santhera continuará recopilando datos para caracterizar mejor la eficacia a largo plazo y la diferenciación de seguridad más amplia de vamorolona.
La decisión de la CE sigue a la opinión positiva para AGAMREE del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) que se anunció el 13 de octubre de 2023. La autorización de comercialización será válida en los 27 estados miembros de la UE, así como en Islandia y Liechtenstein y Noruega, y Santhera espera comenzar un lanzamiento comercial en Alemania en el primer trimestre de 2024.
Santhera anunció el 27 de octubre de 2023 que la FDA aprobó la suspensión oral AGAMREE 40 mg/ml en los Estados Unidos para el tratamiento de la DMD en pacientes de 2 años o más. Catalyst Pharmaceuticals posee una licencia exclusiva para AGAMREE en Norteamérica y planea lanzar el producto en los EE.UU. en el primer trimestre de 2024.
Acerca de AGAMREE® (vamorolona)
Vamorolona es un fármaco novedoso con un modo de acción basado en la unión al mismo receptor que los glucocorticoides, pero modificando su actividad posterior y no es un sustrato para las enzimas 11-β-hidroxiesteroide deshidrogenasa (11β-HSD) que pueden ser responsables del tejido local, amplificación y toxicidad asociada a corticosteroides en tejidos locales [2-4]. Este mecanismo ha demostrado el potencial de «disociar» la eficacia de los problemas de seguridad de los esteroides y, por lo tanto, la vamorolona se posiciona como una alternativa a los corticosteroides existentes, el estándar actual de atención en niños y adolescentes con DMD [2-4].
En el estudio fundamental VISION-DMD, la vamorolona alcanzó el criterio de valoración principal: velocidad de tiempo para ponerse de pie (TTSTAND) versus placebo (p = 0,002) a las 24 semanas de tratamiento y mostró un buen perfil de seguridad y tolerabilidad [3]. Los eventos adversos informados con más frecuencia versus placebo en el estudio VISION-DMD fueron características cushingoides, vómitos y deficiencia de vitamina D. Los eventos adversos fueron generalmente de gravedad leve a moderada.
Los datos disponibles actualmente muestran que la vamorolona, a diferencia de los corticosteroides, no tiene restricción del crecimiento [5] ni efectos negativos sobre el metabolismo óseo, como lo demuestran los marcadores séricos normales de formación ósea y resorción ósea [6].
AGAMREE® (vamorolona) tiene el estatus de medicamento huérfano para la DMD en los EE.UU. y Europa y ha recibido designaciones de Vía Rápida y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA de los EE.UU. y el estatus de Medicina Innovadora Prometedora (PIM) de la MHA del Reino Unido para la DMD. Vamorolona está aprobado para su uso en los Estados Unidos y la Unión Europea.
Referencias:
[1] Informe público europeo de evaluación (EPAR), resumen de las características del producto (SmPC)
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). DOI de la Alianza de Ciencias de la Vida: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 – Póster 71. Enlace.
[6] Hasham et al., MDA 2022 Presentación del póster. Enlace.
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una rara enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X, que afecta casi exclusivamente a los hombres. La DMD se caracteriza por una inflamación que está presente desde el nacimiento o poco después. La inflamación conduce a la fibrosis del músculo y se manifiesta clínicamente por degeneración y debilidad muscular progresiva. Los principales hitos de la enfermedad son la pérdida de la deambulación, la pérdida de la autoalimentación, el inicio de la ventilación asistida y el desarrollo de miocardiopatía. La DMD reduce la esperanza de vida antes de la cuarta década debido a insuficiencia respiratoria y/o cardíaca. Los corticosteroides son el estándar actual de atención para el tratamiento de la DMD.
Sobre Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) es una empresa farmacéutica especializada suiza centrada en el desarrollo y comercialización de medicamentos innovadores para enfermedades neuromusculares y pulmonares raras con grandes necesidades médicas no cubiertas. La compañía tiene una licencia exclusiva de ReveraGen para todas las indicaciones en todo el mundo para AGAMREE® (vamorolone), un esteroide disociativo con un modo de acción novedoso, que se investigó en un estudio fundamental en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) como alternativa a los corticosteroides estándar. AGAMREE para el tratamiento de la DMD está aprobado en EEUU. por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y en la UE por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA); La solicitud de autorización de comercialización (MAA) está siendo revisada por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA). Santhera ha concedido los derechos de vamorolona para América del Norte a Catalyst Pharmaceuticals y para China a Sperogenix Therapeutics. La etapa clínica en desarrollo también incluye lonodelestat para tratar la fibrosis quística (FQ) y otras enfermedades pulmonares neutrofílicas. Para obtener más información, visite www.santhera.com.
AGAMREE® es una marca comercial de Santhera Pharmaceuticals.
Para más información póngase en contacto:
relaciones-publicas@santhera.com o
Eva Kalias, directora de Relaciones con Inversores y Comunicaciones
Teléfono: +41 79 875 27 80
Fuente: Santhera Pharmaceuticals
