Akashi Therapeutics, Inc., compañía biofarmacéutica que desarrolla tratamientos para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha anunciado hoy que la FDA ha finalizado la revisión y ha concluido que Akashi puede reanudar el desarrollo clínico de HT-100 (halofuginona de liberación retardada), en pacientes con cualquiera de las mutaciones genéticas que causan DMD, enfermedad rara que produce degeneración muscular y muerte prematura en los niños. Akashi planea iniciar un nuevo estudio, HALO-DMD-04.

«Nos complace saber que la FDA permite a Akashi reanudar el desarrollo clínico de HT-100», ha dicho Pat Furlong, Presidente Fundador y CEO de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). «Prevenir la fibrosis es un objetivo importante y una pieza esencial, en la combinación de terapias que serán necesarias para poner fin a Duchenne. Estamos encantados de asociarnos con Akashi para desarrollar terapias tan importantes para Duchenne».

La compañía planea iniciar el nuevo ensayo clínico lo más rápido posible y está en conversaciones con potenciales inversionistas y socios, sobre el desarrollo clínico y la comercialización de HT-100, así como DT-200 (modulador selectivo de receptor de andrógenos) y AT-300 (modulador del canal de cationes), todos ellos nuevos compuestos complementarios, con potencial para tratar a todos los pacientes con DMD independientemente de su mutación genética específica.

«Nuestro objetivo sigue siendo mejorar las vidas de los pacientes con DMD y otras enfermedades de función muscular», dijo Marc Blaustein, Director General de Akashi Therapeutics. «Estamos satisfechos de que la FDA haya acordado que es apropiado reanudar el desarrollo de HT-100 y esperamos avanzar con el ensayo lo más rápido posible».

HALO-DMD-04 evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la actividad farmacodinámica de HT-100, a una nueva dosis más baja de 150 μg/día y elimina el uso de terapias antieméticas por parte de los participantes. Los datos de estudios clínicos previos de HT-100 en DMD, indicaron que las dosis más bajas probadas (300 μg/día), fueron tan efectivas como las dosis más altas investigadas (hasta 1500 μg/día), en una población de sujetos que incluyeron tanto pacientes ambulantes como no ambulantes.

HT-100, terapia de liberación retardada, administrada oralmente, está siendo investigada por su capacidad para reducir la fibrosis y la inflamación, y promover la regeneración sana de la fibra muscular en pacientes con DMD. En un análisis previamente publicado de los resultados de ensayos en pacientes con DMD, los datos mostraron prometedoras mejoras en la fuerza muscular de los chicos tratados en las tres cohortes de dosis más bajas. Estas mejoras de la fuerza, son un hallazgo muy inusual en niños DMD ambulantes y no ambulantes de 7 años o más.