Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY], (la Compañía) se complace en anunciar que ha presentado su solicitud para la designación de medicamento huérfano del medicamento ATL1102 de la Compañía para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD).

La compañía anunció recientemente resultados positivos de Fase II con ATL1102 en DMD y solicitó la designación de Medicamento Huérfanoo que es una interacción importante con la FDA. ANP está definiendo actualmente su clínica desarrollo para el camino regulatorio en los EE. UU., donde hay una vía rápida potencial o acelerada de designaciones disponibles para las empresas que desarrollan medicamentos para indicaciones huérfanas que necesitan una mejora en terapias como en la DMD.

Mark Diamond, director general y director ejecutivo de ANP, dijo: «Este es un importante hito comercial en el desarrollo posterior de ATL1102 para DMD y representa otra clave como un paso adelante para llevar esta terapia potencialmente transformadora a pacientes con una importante necesidad insatisfecha«.

La FDA puede otorgar la designación de medicamento huérfano a los medicamentos destinados a la seguridad y eficacia de tratamiento de enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los EE.UU. La FDA proporciona incentivos para ayudar a acelerar el desarrollo de productos para enfermedades raras, que pueden incluir créditos de impuestos para el costo de los ensayos clínicos, exención de las tarifas de presentación de medicamentos recetados en los EE.UU. y productos huérfanos en exclusividad durante siete años tras la autorización de comercialización. En consecuencia, los posibles comercializadores de productos huérfanos de los medicamentos generalmente otorgan una prima sustancial a su valor comercial.

La Compañía también está en proceso de solicitar la designación de medicamento huérfano para ATL1102 en DMD para Agencia Europea de Medicamentos y espera presentar su solicitud en el trimestre actual.

Acerca de ATL1102

ATL1102 es un inhibidor antisentido de CD49d, una subunidad de VLA-4 (Very Late Antigen-4). La inhibición antisentido de la expresión de VLA-4 ha demostrado actividad en varios modelos animales de enfermedad inflamatoria, incluido el asma y la EM, y los datos de animales con EM se han publicado en una revista científica. Se demostró que ATL1102 es muy eficaz para reducir las lesiones de EM en un ensayo clínico de fase IIa en pacientes con EM-RR. Los datos clínicos de ATL1102 Phase IIa se han publicado en el Medical Journal Neurology (Limmroth, V. et al Neurology, 2014; 83 (20): 1780-1788).

Acerca del ensayo ATL1102 DMD

El ensayo clínico de fase II de ATL1102 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne fue un ensayo de dosificación abierto de seis meses de ATL1102 administrado SC a 25 mg por semana en nueve pacientes no ambulatorios con DMD de entre 10 y 18 años. El ensayo se realizó en el centro neuromuscular del Royal Children’s Hospital (RCH) en Melbourne, Australia. Los criterios de valoración principales del ensayo se relacionaron con la seguridad y la tolerabilidad de ATL1102. La eficacia de ATL1102 también se evaluó en términos de sus efectos sobre los procesos y la progresión de la enfermedad (por ejemplo, la fuerza y ​​función de las extremidades superiores de los niños). Dada la naturaleza exploratoria de este primer ensayo en niños con DMD, no tenía el poder estadístico para ver una diferencia estadística en estos criterios de valoración de progresión de la enfermedad, lo que se esperaría en futuros estudios clínicos a más largo plazo en un mayor número de pacientes. Sin embargo, en este ensayo clínico de fase II se han informado tendencias positivas muy alentadoras en múltiples parámetros.

Fuente: Antisense Therapeutics