ARMGO Pharma, Inc., compañía biofarmacéutica promotora de una nueva clase de fármacos de moléculas pequeñas conocidas como Rycals®, anunció hoy que la Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano y la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para ARM210 (también conocido como S48168), para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad devastadora que debilita progresivamente los músculos en los varones jóvenes.- Tarrytown, NY, 09 de diciembre 2015.

ARM210 / S48168 está dirigido a los receptores de rianodina (RyR), un canal de liberación de calcio intracelular, que ocasiona pérdidas en enfermedades como la DMD, contribuyendo al daño muscular y a la pérdida de la función.

En modelos animales de DMD, ARM210 mostró mejoras robustas y significativas en la capacidad de ejercicio, en la fuerza muscular específica, en la fuerza de prensión y la histología muscular en comparación con los controles tratados con sustancias vehículo. Con su mecanismo de acción único y la formulación de administración oral, ARM210 tiene el potencial de actuar a través del músculo esquelético, el diafragma y el músculo cardiaco, independientemente de los antecedentes genéticos, tanto en modo monoterapia, como en combinación con otros tratamientos para la DMD.

«Estas designaciones a la FDA representan un logro importante para el programa ARM210 y pone de relieve la continua necesidad de proporcionar tratamientos significativos para los pacientes y las familias afectadas por Distrofia Muscular de Duchenne «, dijo el Dr. Sapan Shah, Presidente y Consejero Delegado de ARMGO Pharma.»Esperamos continuar progresando con el programa clínico de ARM210, completando los estudios clínicos en Fase 1 y avanzar a la Fase 2 los estudios de pacientes con DMD».

ARMGO Pharma y su socio Servier anunciaron previamente la selección de ARM210 / S48168 para avanzar en la etapa clínica, después de la finalizar con éxito la eficacia preclínica e IND / CTA permitiendo estudios de seguridad de GLP. Un estudio clínico en Fase 1 para evaluar la farmacocinética y seguridad de ARM210 en voluntarios sanos de sexo masculino, está en marcha en Europa actualmente. Después de la exitosa conclusión de este estudio y la realización de otros trabajos, que permiten incluir  una adecuada reglamentación del tratamiento, se está planificando un estudio en Fase 2a en pacientes con DMD.

Acerca de la designación de medicamento huérfano

La designación de medicamento huérfano es otorgada por la FDA a aquellos fármacos candidatos, destinados a tratar enfermedades poco frecuentes que afectan a menos de 200.000 pacientes. La U.S. Orphan evalúa y selecciona el promotor que seguirá el protocolo de la FDA, para solicitar subvenciones para la investigación del producto huérfano, que quedan exentas de las tasas de la Ley de Medicamentos Recetados con Cuota de Usuario (PDUFA), de los costes de los créditos fiscales para la investigación clínica y otorga al promotor un período de siete años de exclusividad en el mercado después de la aprobación del fármaco.

Designación de Enfermedades Pediátricas Raras

La FDA define una «enfermedad pediátrica rara» como una enfermedad que afecta a menos de 200.000 personas en EEUU principalmente en edades desde el nacimiento hasta los 18 años. Bajo el programa de Prioridad Crítica de Enfermedades Pediátricas Raras de la FDA, un promotor que recibe la aprobación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para una enfermedad pediátrica rara, recibe un certificado que puede ser utilizado para obtener la revisión prioritaria para cualquier aplicación posterior a la comercialización. El certificado para la  revisión de prioridad, puede ser vendido o transferido un número de veces ilimitado.