Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

ATL110 recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento de la DMD

Antisense Therapeutics Limited, ha anunciado que la FDA ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) al medicamento ATL1102 de la compañía, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad de desgaste muscular rara y fatal, en la que la inflamación del músculo conduce a fibrosis y muerte del tejido muscular.- 26 de octubre de 2020.

ATL1102 es un fármaco antisentido diseñado para reducir la inflamación en enfermedades humanas. Recientemente se evaluó en un ensayo de Fase II en pacientes adolescentes no ambulatorios con DMD, cumpliendo el criterio de valoración principal del ensayo, con la confirmación de la seguridad y tolerabilidad del fármaco. ATL1102 también demostró fuertes efectos sobre los parámetros de progresión de la enfermedad con mejora o estabilización en múltiples medidas de función y fuerza muscular.

La FDA otorga la Designación de Medicamento Huérfano para alentar y brindar asistencia especial a las empresas que desarrollan medicamentos, para el tratamiento eficaz de enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en EEUU. Varios del los incentivos para medicamentos con ODD, pueden incluir créditos fiscales para la financiación de los ensayos clínicos, exención de las tarifas de presentación de medicamentos recetados en EEUU y exclusividad de productos huérfanos con autorización de comercialización durante siete años.

La Designación de Medicamento Huérfano, junto con la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD) obtenida el mes pasado de la FDA, facilitan que en el momento de la aprobación de comercialización, la compañía a reciba un vale de revisión de prioridad RPD (que se puede negociar, con ventas de más de 100 millones de dólares), agregando un valor comercial sustancial e impulsando el desarrollo clínico y los planes de comercialización de ATL1102 en EEUU.

Mark Diamond, Director Ejecutivo de Antisense Therapeutics dijo: “La designación de medicamento huérfano, es un hito comercial muy importante para la empresa. La ODD proporciona un mecanismo regulatorio y la reducción de costes, puesto a disposición de la FDA para empresas que desarrollan terapias para enfermedades raras, junto con una protección adicional clave de propiedad intelectual para ATL1102 en DMD, con siete años de exclusividad de marketing de la competencia de genéricos. Este reconocimiento de la FDA, destaca la importante necesidad insatisfecha de los pacientes que viven con DMD y el potencial de ATL1102 para mejorar notablemente la calidad de vida de estos niños, desesperados por un tratamiento eficaz“.

Fuente: Antisense Therapeutics.

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