Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Presidente, Shigenobu Maekawa) ha anunciado hoy, que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) ha aprobado VILTEPSO® Infusión intravenosa 250 mg,(viltolarsen, anteriormente NS-065 / NCNP01) para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 53. Es la primera aprobación regulatoria en el mundo para viltolarsen y el primer tratamiento aprobado en Japón para la DMD, a parte de los esteroides en Japón.- KYOTO, Japón 25 de marzo de 2020.

La DMD es una forma progresiva de distrofia muscular que ocurre principalmente en hombres. Causa debilidad progresiva y pérdida (atrofia) de los músculos esqueléticos, cardíacos y pulmonares, debido a una deficiencia de distrofina, una proteína involucrada en la construcción de las células musculares.

VILTEPSO® Infusión intravenosa 250 mg, es un oligonucleótido antisentido morfolino, co-descubierto por Nippon Shinyaku y el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría de Tokio.

Está diseñado para aumentar la producción de distrofina al unirse al exón 53, un exón
junto al gen de la distrofina que da como resultado la traducción del ARNm en un acortamiento
de la proteína distrofina que contiene porciones funcionales esenciales.

En Japón, VILTEPSO® Infusión intravenosa 250 mg, recibió la designación SAKIGAKE de MHLW en octubre de 2015, la Designación de Medicamentos Huérfanos en agosto de 2019 y la Designación de Aprobación Anticipada en octubre de 2019.

En EEUU, Viltolarsen recibió la Designación de enfermedad pediátrica rara, la Designación de Medicamento Huérfano y la Designación de Vía Rápida. Viltolarsen aún no ha sido aprobado en EEUU.

Nippon Shinyaku continúa enfocando sus esfuerzos en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, incluida la DMD.

Resumen de VILTEPSO

Marca	VILTEPSO® Infusión intravenosa 250 mg
Nombre genérico	Viltolarsen
Dosificación y concentraciones	Viltolarsen 250 mg / 5 ml (50 mg / ml) en un vial de dosis única
Indicaciones y usos	Pacientes con DMD que tienen mutación confirmada de DMD susceptible al salto del exón 53
Dosificación y administración	80 mg / kg de viltolarsen se administra por vía intravenosa una vez una semana más de 1 hora

Viltolarsen

Nippon Shinyaku realizó un estudio de fase 1/2 y presentó NDA en septiembre de 2019. El ensayo clínico de Norteamérica P2 fue realizado por NS Pharma, Inc., una subsidiaria de Nippon Shinyaku. Viltolarsen recibió Designación de Enfermedad Pediátrica Rara, Designación de Medicamentos Huérfanos y Designación de Vía Rápida en EEUU. Su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA), recibió una Revisión Prioritaria de la FDA con una fecha de acción anticipada en el tercer trimestre de 2020. Mientras viltolarsen permanece bajo revisión de la FDA, NS Pharma continúa estudiando la eficacia y seguridad de viltolarsen en la fase 3 del ensayo iniciado RACER53. Para cumplir con nuestro compromiso con la FDA y la comunidad DMD,
iniciamos nuestro ensayo confirmatorio de Fase 3 poco después de completar nuestro envío de NDA a la FDA.

Designaciones solo en Japón.

«SAKIGAKE designation», versión japonesa de la designación de terapia innovadora, para promover la investigación y el desarrollo en Japón de terapias para enfermedades graves y potencialmente mortales. Tiene como objetivo acortar el tiempo de revisión para su aprobación,
facilitando una consulta priorizada y una revisión para la aprobación regulatoria.

Designación de Medicamento Huérfano

El medicamento huérfano se define como el medicamento cuyas necesidades médicas son particularmente altas para una enfermedad cuyo número de pacientes es inferior a 50,000 en Japón.

Sistema de aprobación temprana condicional

Es un sistema para poner medicamentos altamente útiles y efectivos que traten enfermedades graves en el uso práctico lo antes posible. La aprobación de los productos farmacéuticos aplicables debe otorgarse bajo una condición, exigir al solicitante que realice encuestas posteriores a la comercialización para volver a confirmar la eficacia y seguridad del producto. El sistema debe estar sujeto a las siguientes condiciones.

• Para enfermedades graves
• Mejora aparente de la atención médica.
• Los ensayos clínicos confirmatorios son difíciles de realizar o no tienen la viabilidad suficiente.
• Confirmación de cierto grado de eficacia y seguridad a través de otros ensayos clínicos confirmatorios.

Fuente: Nippon Shinyaku