Dr. Joel Braunstein – Tivorsan Pharmaceuticals
Tivorsan Pharmaceuticals presentó un plan de desarrollo detallado y descrito muy bien con metas concretas para avanzar en una forma recombinante de biglycan humana para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia muscular de Becker (DMB).
Se propone la realización de un ensayo de Fase Ia clínica con la dosis única ascendente en voluntarios sanos para evaluar la seguridad y la farmacocinética (PK), seguido de un ensayo clínico en Fase Ib con múltiples dosis ascendentes en pacientes ambulatorios con DMD.
Este enfoque terapéutico se basa en el trabajo publicado del Dr. Justin Fallon que muestra los efectos beneficiosos de biglycan recombinante en ratones mdx jóvenes tratados durante un máximo de 3 meses. Es importante destacar que este trabajo ha sido replicado en laboratorios independientes. TACT sugirió que algunos otros estudios pre-clínicos se realicen antes de llevar esta terapia a la clínica, en gran parte basado en el requisito de obtener una mayor comprensión de la relación dosis-respuesta. TACT también asesoró en la selección de las medidas de resultado que vinculan resultados de la biopsia a los cambios funcionales y sugirió un estudio clínico de 6 meses para las principales medidas de resultado en lugar de las propuestas de 3 meses de dosificación con el fin de tener un mayor potencial para ver los cambios funcionales. De acuerdo con los planes de Tivorsan, TACT ha informado además de que los ensayos en la DMO deben ser secuenciales y distintos de los estudios en la DMD.
(Fuente: Treat-NMD)