Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

BioMarin completa la solicitud de NDA a la FDA para Drisapersen para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne en pacientes susceptibles de omisión del exón 51

BioMarin Pharmaceutical Inc., ha anunciado hoy la finalización de la presentación de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) para drisapersen, un candidato a fármaco en investigación del salto de exón, para el tratamiento del mayor subconjunto genéticamente definido en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es el trastorno genético más grave y común diagnosticado en la infancia, que afecta aproximadamente a 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos, con cerca de 20.000 nuevos casos diagnosticados en todo el mundo cada año. Drisapersen induce la omisión del exón 51 del gen de la distrofina, lo que podría proporcionar un beneficio terapéutico a los pacientes con DMD para los que la omisión del exón 51 restauraría el marco de lectura correcto de la distrofina, aproximadamente el 13% de los pacientes con DMD. La compañía tiene la intención de presentar también una solicitud de registro en la Unión Europea en verano de 2015. – San Rafael (California), 27 de abril de 2015.

«Creemos que drisapersen puede ofrecer un beneficio significativo para los niños que viven con DMD cuyas mutaciones son susceptibles a la omisión del exón 51. Entre los datos presentados sobre drisapersen, se incluyen los datos de eficacia de tres ensayos aleatorizados y controlados con placebo y de dos estudios de extensión a largo plazo, con algunos chicos en tratamiento desde aproximadamente 3 o 4 años», dijo Camilla V. Simpson, Directora Internacional de Farmacovigilancia y Asuntos Reguladores. «Con esta solicitud, BioMarin continúa con su larga tradición de desarrollar importantes terapias para aquellos que más lo necesitan. La presentación de la NDA representa un hito significativo para BioMarin y apreciamos el gran esfuerzo y la dedicación de nuestros empleados, los investigadores, los pacientes y sus familias. Estamos deseosos de trabajar con las Autoridades Reguladoras de Estados Unidos,  para que comprendan los datos que hemos proporcionado de este grupo heterogéneo de pacientes en estado crítico y esperamos así, poder hacer llegar este tratamiento lo antes posible a los pacientes».

Drisapersen ha obtenido ya la condición de Medicamento Huérfano y de Vía Rápida, así como la designación de Terapia Avanzada de la FDA.

Fuente:  www.biomarin.eu

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