BioMarin Pharmaceutical Inc. ha anunciado hoy la presentación de una solicitud de autorización de comercialización (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para drisapersen, oligonucleótido antisentido candidato a fármaco en investigación para el tratamiento del mayor subconjunto de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), los susceptibles de omisión de exón. La DMD es el trastorno genético mortal más común diagnosticado en la infancia, que afecta aproximadamente a 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos con cerca de 20.000 nuevos casos diagnosticados en todo el mundo cada año. En Europa, se estima que hay 23.000 niños con distrofia muscular de Duchenne, y aproximadamente, 3.000 serían candidatos para drisapersen. Aproximadamente, el 85 por ciento de los pacientes con Duchenne se encuentran fuera de los Estados Unidos, incluyendo Europa Occidental, Oriente Medio, Europa del Este, América Latina y Japón. Europa Occidental tiene la mayor población de pacientes entre esas zonas, superando a los Estados Unidos en un 30 por ciento. — California, 8 de Junio de 2015.
Drisapersen induce la omisión del exón 51, proporcionando un potencial beneficio terapéutico a pacientes con DMD para quienes la omisión del exón 51, restaura el marco de lectura correcto de la distrofina, aproximadamente el 13% de los pacientes con DMD. La compañía presentó una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) para drisapersen en abril de 2015.
«La presentación de esta solicitud a la EMA, representa un logro importante en los esfuerzos de BioMarin por llevar una opción terapéutica significativa a los pacientes y las familias de todo el mundo con distrofia muscular de Duchenne. Hemos sido capaces de llegar a este punto, debido al extraordinario esfuerzo de los empleados de BioMarin, los investigadores de los ensayos clínicos y más importante, los niños y sus familias que participaron en los ensayos clínicos», dijo Camilla V. Simpson, Directora Internacional de Asuntos Regulatorios y Farmacovigilancia. «BioMarin tiene en su historial, el desarrollo de manera eficiente de terapias para enfermedades genéticas raras y nos complace presentar esta MAA antes de lo esperado. Esperamos trabajar con la EMA en los próximos meses, con el objetivo de llevar esta terapia a los pacientes que lo necesitan”.
«Aplaudimos el compromiso de BioMarin de desarrollar una terapia para la distrofia muscular de Duchenne», dijo Elizabeth Vroom, Presidenta de UPPMD. «La comunidad ha estado apoyando la investigación y el desarrollo de tratamientos y nos complace que drisapersen se haya presentado a valoración por parte de la EMA. Tenemos la esperanza de que esta terapia, no sólo dé lugar a una terapia aprobada, sino también a más avances científicos para el desarrollo de otros tratamientos para chicos con Duchenne».
Fuente: www.biomarin.com
