LOS ÁNGELES , 27 de de julio de 2017 / PRNewswire / – Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TACP), una compañía de biotecnología que desarrolla terapias biológicas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otras enfermedades raras, ha anunciado hoy que ha recibido actas oficiales de la reunión celebrada recientemente entre la Administración de Fármacos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y Capricor para discutir el desarrollo del intravenoso CAP-1002 (células derivadas de cardiosfera alogénica) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Las actas indican:

– La disposición de la FDA a aceptar la propuesta de Capricor de utilizar el Rendimiento del Miembro Superior (PUL), un instrumento de resultados específicamente diseñado para evaluar la función de los miembros superiores en pacientes ambulantes y no ambulantes con DMD, como base para el criterio de valoración de eficacia primaria de los estudios clínicos destinados a proporcionar evidencia sustancial de la efectividad de CAP-1002 en apoyo de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA); y,
– La cantidad suficiente de base de datos no clínica existente sobre seguridad y eficacia para apoyar la presentación de una aplicación de Investigación de Nuevos Medicamentos (IND) para evaluar clínicamente la administración intravenosa repetida de CAP-1002.

Capricor ha reportado resultados positivos a los seis meses del ensayo clínico aleatorizado de CAP-1002) en 25 niños y hombres jóvenes con DMD, en los que los pacientes tratados con CAP-1002 demostraron mejoría estadísticamente significativa en comparación con el control de la atención habitual en ciertas medidas de la función de las extremidades superiores evaluadas por la PUL, así como en ciertas medidas funcionales cardíacas. CAP-1002 fue generalmente seguro y bien tolerado durante el período inicial de seguimiento de seis meses.

«La respuesta de la FDA a nuestro plan propuesto de desarrollo clínico apoya nuestro objetivo a corto plazo de presentar un IND para CAP-1002 intravenoso, así como que nos brinda claridad en el camino hacia el registro potencial del producto», dijo Linda Marbán, Ph.D., Presidente y director ejecutivo de Capricor. «Esperamos iniciar un ensayo clínico de fase II, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de CAP-1002 intravenoso y repetido en niños y hombres jóvenes con DMD en la segunda mitad de 2017, sujeto a la aprobación regulatoria».

«Las células de CAP-1002 liberan exosomas que son inmunomoduladores y ejercen efectos antiinflamatorios, anti-fibróticos y anti-apoptóticos. Al mejorar el daño a los miocitos inducido por mutaciones de la distrofina, se ha demostrado que nuestro producto preserva y mejora la estructura y función del músculo esquelético distrófico. Su mecanismo diferenciado de acción apoya su potencial para ser una terapia autónoma, así como un complemento a los agentes moduladores de la distrofina «, añadió el Dr. Marbán.
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Fuente: Capricor Therapeutics