Hope-Duchenne, el estudio de evaluación de la seguridad y eficacia preliminar del tratamiento, comenzará en el tercer trimestre del 2015.

Capricor Therapeutics, Inc., compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades cardiovasculares, ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el desarrollo clínico del CAP-1002 para el tratamiento de pacientes con cardiomiopatía relacionada con la distrofia muscular de Duchenne (DMD). CAP-1002 es el alogénico de la terapia de Capricor en células derivadas de cardioesfera (CDC), ya en desarrollo clínico para el tratamiento de enfermedades del corazón. – Los Ángeles, 08 de junio 2015.

Linda Marbán, Ph.D., Directora Ejecutiva de Capricor, dijo «La cardiomiopatía es la causa principal de muerte en los pacientes con DMD, debido a la mejora en los tratamientos para la insuficiencia respiratoria. El estudio HOPE evaluará nuestro producto CDC, CAP-1002, por primera vez en pacientes que sufren de DMD con disfunción cardiaca significativa. El potencial de CAP-1002 proporciona una opción de tratamiento para la miocardiopatía asociada con DMD, es emocionante como la terapia está diseñada para mejorar los resultados clínicos en los pacientes. Creemos que CDCs podría ser utilizado potencialmente y en conjunción con cualquiera de los agentes terapéuticos actualmente en uso o en investigación para la patología del músculo esquelético. Además, el uso de  nuestra plataforma CDC para el posible tratamiento de la miocardiopatía relacionada con la DMD, demuestra la versatilidad potencial de nuestros CDCs».

El ensayo HOPE-DUCHENNE, está diseñado para inscribir a un máximo de 24 pacientes en un estudio aleatorizado multicéntrico, que evalúa la seguridad y eficacia preliminar de CAP-1002. Los pacientes recibirán CAP-1002 en las tres arterias coronarias, que permitirán que sea distribuido a amplias zonas del miocardio, similar al que se utilizó a principios de este año en el ensayo DYNAMIC. Anteriormente, la FDA concedió a Capricor la designación de fármaco huérfano para CAP-1002 que se utiliza para el tratamiento de la miocardiopatía asociada con DMD.

Fuente: Capricor Therapeutics