La designación abarca un amplio tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

LOS ÁNGELES , 18 de de julio de, 2017 / PRNewswire / – Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TACP), una compañía de biotecnología que desarrolla terapias biológicas para la distrofia muscular de Duchenne y otras enfermedades raras, ha anunciado hoy que la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de Enfermedad Rara Pediátrica a CAP-1002, candidato en desarrollo de Capricor para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno genético debilitante caracterizado por debilidad progresiva e inflamación crónica de músculos esqueléticos, cardíacos y respiratorios. La Designación de Enfermedad Rara Pediátrica, así como la Designación de Medicamento Huérfano previamente concedida a CAP-1002 por la FDA, cubre el amplio tratamiento de DMD. Al recibir la aprobación del mercado de CAP-1002 por la FDA, Capricor sería elegible para recibir un vale de revisión prioritaria.

«La Designación de Enfermedad Rara Pediátrica se suma a nuestra anterior Designación de Medicamento Huérfano para CAP-1002 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, que subrayan la urgente necesidad de opciones de tratamiento para esta enfermedad rara devastadora y proporcionan a Capricor ciertos incentivos para su desarrollo, «Dijo Linda Marbán, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Capricor. «Creemos que CAP-1002 tiene el potencial de proporcionar un beneficio clínico significativo para los pacientes y esperamos iniciar nuestro próximo ensayo clínico en la DMD, cuyo diseño será relevante para el plan general de registro para este candidato».

En abril de 2017 , Capricor anunció resultados positivos de su ensayo clínico fase I / II HOPE de CAP-1002 en pacientes DMD con enfermedad avanzada. La compañía se reunió recientemente con la FDA para discutir las posibles estrategias de registro de estrategias para esta indicación, y Capricor planea comenzar un ensayo clínico de CAP-1002 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, intravenoso y de repetición, en niños y jóvenes con Duchenne en el segundo semestre de este año, sujeto a aprobación reglamentaria.

Capricor espera informar sobre los resultados de 12 meses del ensayo HOPE en el cuarto trimestre de 2017.

El ensayo HOPE está financiado en parte por el Instituto de Medicina Regenerativa de California.

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Fuente: Capricor Therapeutics