Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Carta de Sarepta a la Comunidad Europea de Duchenne sobre el resultado de la re-evaluación de eteplirsen.

Pueden acceder a la carta original aquí

21 de septiembre de 2018

Querida Comunidad Europea de Duchenne,

Sarepta ha anunciado esta mañana, que después de su solicitud de re-evaluación, el Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), ha emitido una opinión negativa para eteplirsen. Sabíamos que la probabilidad de éxito en esta nueva evaluación era baja, pero comprometimos todos nuestros recursos y energía en esta nueva revisión, porque creemos que la comunidad Duchenne merece acceso a eteplirsen.

Agradecemos las ideas, contribuciones y compromiso reflexivo durante todo este proceso. También apreciamos el diálogo abierto adicional y el asesoramiento que recibimos del CHMP, que consideró la opción de abrir una vía regulatoria que equilibrase las necesidades de los pacientes y sus familias, con los requisitos en cuanto a los datos de apoyo. Nuestro siguiente paso, es iniciar una solicitud de asesoramiento científico, que planeamos poner en marcha en 2019.

Teniendo en cuenta nuestro compromiso con la comunidad de Duchenne, continuaremos involucrando a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para que busque el camino más apropiado para eteplirsen y nuestros otros medicamentos en investigación. Buscaremos asesoramiento científico para nuestros programas clínicos, mientras seguimos avanzando en nuestra cartera de terapias para Duchenne, incluida la terapia de ARN PPMO de próxima generación y la micro-distrofina como candidata en terapia génica.

A pesar de las noticias de hoy, seguimos creyendo que hay un camino hacia adelante en Europa, para traer nuevas terapias que puedan mejorar las vidas de las personas que viven con Duchenne. Sarepta continuará patrocinando ensayos clínicos en Europa.
El ensayo ESSENCE todavía se está inscribiendo en Europa para interpretar la seguridad y eficacia de golodirsen y casimersen. También hay un estudio eteplirsen en proceso, centrado en personas con Duchenne que tienen entre 6 meses y 48 meses de edad. Pronto iniciaremos en Europa nuestro estudio eteplirsen de alta dosis, así como los ensayos para nuestros candidatos de próxima generación PPMO.
Esperamos continuar con vuestra participación, a medida que avancemos en estos programas.
Atentamente,

Douglas S. Ingram
President and Chief Executive Officer
Sarepta Therapeutics, Inc

Fuente: Sarepta Therapeutics

 

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