Catabasis Pharmaceuticals, Inc., compañía biofarmacéutica de plataforma clínica, ha anunciado hoy el inicio de una extensión de etiqueta abierta para la Fase 2 (Parte B) del ensayo MoveDMD de estudio de edasalonexent (CAT-1004), terapia en investigación en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La Parte B de la Fase 2 de MoveDMD, es un ensayo aleatorizado doble ciego controlado con placebo de 12 semanas, para evaluar la eficacia y seguridad de dos dosis orales de edasalonexent oral, cuyo objetivo primario es detectar cambios en imágenes de resonancia magnética (MRI). Los resultados finales se esperan para finales de 2016. En la extensión de etiqueta abierta, todos los pacientes recibirán edasalonexent durante 36 semanas, además de durante el periodo de 12 semanas controlado con placebo. Durante la extensión de etiqueta abierta, serán objeto de seguimiento y seguridad algunas evaluaciones adicionales a la MRI, pruebas de función cronometradas, medidas de fuerza muscular, North Star Ambulatory Assessment y se utilizará la herramienta de recolección de resultados de datos pediátricos (PODCI). Todos los pacientes que completen la el periodo de 12 semanas de la Fase 2 del ensayo MoveDMD, serán elegibles para inscribirse en la extensión abierta. Catabasis ha reportado anteriormente datos favorables de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética, así como los resultados de biomarcadores positivos que demuestran inhibición de NF- kB en el periodo inicial de dosificación de 7 días del ensayo MoveDMD.- CAMBRIDGE, MA 7 de julio de 2016 –

«Estamos encantados de ampliar la dosificación de edasalonexent en el ensayo MoveDMD, basándonos en los aceptables datos de seguridad y tolerabilidad vistos hasta la fecha», dijo Joanne Donovan, M. D., Ph.D., Director Médico Oficial de Catabasis. «La extensión de etiqueta abierta de MoveDMD,  se espera para informar sobre la seguridad y eficacia de edasalonexent cuando se administra durante un máximo de 48 semanas y es importante para nuestra estrategia de desarrollo general. Estamos muy agradecidos por el apoyo que hemos recibido de la Comunidad DMD comunidad para el ensayo MoveDMD».

«Me complace ver el progreso con este ensayo clínico y ofrecer una dosificación adicional de esta nueva terapia de investigación, a los niños afectados por distrofia, cuando completen las 12 semanas de placebo controlado del ensayo», dijo Erika Finanger, M. D., Catedrática Adjunta en Pediatría y Neurología de la Universidad Oregon Health & Sciences, Consultora de Neurología en los Hospitales Infantiles Shriners e investigadora principal en el ensayo MoveDMD. «Necesitamos terapias que tengan el potencial de realizar una diferencia significativa en los niños afectados por DMD, independientemente de la mutación subyacente.»

En la primera parte del ensayo MoveDMD (Parte A), 17 niños ambulatorios de edades entre 4 y 7 años, con un diagnóstico genético confirmado de DMD, con diferentes mutaciones de distrofina, recibieron edasalonexent. Los chicos no habían recibido nunca esteroides o no los habían recibido durante al menos seis meses antes del ensayo. Esta parte de del ensayo, se llevó a cabo en tres sitios en EE.UU. y evaluó la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de edasalonexent en los pacientes a tres niveles de dosificación durante siete días (33 mg / kg / día, 67 mg / kg / día y 100 mg / kg / día). La segunda parte de la  Fase 2 del ensayo MoveDMD (Parte B), es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de edasalonexent en la DMD,  en un período de 12 semanas en 5 centros de ensayos clínicos en EE.UU., con dos niveles de dosis, 67 mg / kg / día y 100 mg / kg / día. Los niños que participaron en la primera parte del ensayo MoveDMD, que reúnan los requisitos, serán elegibles para participar en la Fase 2 y se esperan además que se inscriban más participantes hasta un total de aproximado de 30 chicos. La extensión de etiqueta abierta (Parte C), incluye la dosificación con edasalonexent durante 36 semanas más allá de las 12 semanas de placebo, de la parte del ensayo controlado con placebo y evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo con los mismos criterios de valoración clínicos. Actualmente estamos identificando pacientes adicionales que están interesados en participar en el ensayo de Fase 2. Los criterios de ingreso son similares a los de la primera parte del ensayo. Parent Project Muscular Dystrophy y la Asociación de Distrofia Muscular, están proporcionando financiación para apoyar los viajes de los participantes para el ensayo MoveDMD.

Se puede encontrar más información sobre el ensayo MoveDMD, en la página web de ensayos clínicos de Catabasis y en ClinicalTrials.gov, identificador del ensayo NCT02439216.

Sobre Edasalonexent (CAT-1004)

Edasalonexent (CAT-1004) es una pequeña molécula oral, que tiene el potencial de ser una terapia modificadora de la enfermedad en todos los pacientes afectados por la distrofia muscular de Duchenne (DMD), independientemente de la mutación subyacente. Edasalonexent inhibe NF-kB, una proteína que se activa en Duchenne y lleva a la inflamación, fibrosis, degeneración muscular y suprime la regeneración muscular. En modelos animales de DMD, edasalonexent inhibe NF-kB, reduce degeneración muscular, mejora la regeneración y la función muscular, y se han observado efectos beneficiosos en el músculo esquelético, el diafragma y el músculo cardíaco. La FDA ha concedido la designación de fármaco huérfano, fast-track y de enfermedad pediátrica rara y la Comisión Europea ha concedido la designación de medicamento huérfano a edasalonexent para el tratamiento de la DMD. Habíamos informado previamente de la seguridad, la tolerabilidad y la reducción de la actividad de NF-kB en la Fase 1 de pruebas en adultos. Estamos realizando actualmente el ensayo MoveDMD® de edasalonexent en niños de 4 a 7 años de edad afectados por Duchenne. A partir de la parte A del ensayo MoveDMD, nos han informado de que edasalonexent era generalmente bien tolerada, sin señales de seguridad observados y exitosos resultados de inhibición de NF-kB. Los resultados farmacocinéticos demostraron exposición de niveles plasmáticos edasalonexent consistentes, con los observados previamente en adultos en los que se observó la inhibición de NF-kB.

Sobre MoveDMD®

MoveDMD es un ensayo clínico de Fase  1/2 de edasalonexent (CAT-1004) en niños de 4 a 7 años de edad afectados con DMD (cualquier mutación confirmada). El ensayo MoveDMD es un ensayo clínico de tres partes, para investigar la seguridad y eficacia de edasalonexent en DMD. La parte A del ensayo MoveDMD evaluó la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética y la efectividad de edasalonexent sobre NF-kB, y reportó resultados positivos. A los chicos de la Parte A del ensayo, se les pide participar si son elegibles, en la Parte B del ensayo. La Parte B del ensayo de Fase 2, trata de evaluar la seguridad y eficacia de edasalonexent en la DMD en un período de 12 semanas y reclutará a aproximadamente 30 chicos. El criterio de valoración clínico final, son los cambios en la resonancia magnética de los músculos de las piernas, y los criterios de valoración secundarios, son los apropiados para la edad en las pruebas de función cronometradas: 10 metros a pie / correr, trepar 4 escaleras y tiempo para levantarse. Evaluaciones adicionales incluyen la medida de la fuerza muscular, North Star Ambulatory Assessment y los resultados de la recolección de  datos pediátricos (PODCI). La Parte C es una extensión de etiqueta abierta, que incluye la dosificación con edasalonexent durante 36 semanas más allá del periodo de 12 semanas controlado con placebo del ensayo y evaluará la seguridad y la eficacia a largo plazo y con los mismos criterios de valoración clínicos de la Parte B.

Fuente: Catabasis Pharmaceuticals