– El ensayo demostró seguridad, tolerabilidad y farmacocinética en los pacientes.

– Los resultados apoyan el inicio de la Parte B del ensayo, que se espera en el primer semestre de 2016.

Catabasis Pharmaceuticals, Inc., compañía de desarrollo de fármacos en fase clínica, construida sobre una plataforma de tecnología farmacológica, anunció hoy resultados positivos de la Parte A del ensayo MoveDMD, una fase media de prueba de CAT-1004 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD o Duchenne). Las tres dosis de CAT-1004 ensayadas fueron generalmente bien toleradas sin señales de seguridad observadas. La mayoría de los eventos adversos fueron leves y los acontecimientos adversos más frecuentes fueron gastrointestinales, principalmente diarrea. No hubo eventos adversos graves ni interrupciones de fármaco. Los resultados farmacocinéticos demostraron niveles de exposición plasmática media CAT-1004 consistentes, con los observados previamente en adultos en los que se observó la inhibición de NF-kB. Sobre la base de estos resultados, Catabasis planea iniciar la Parte B del ensayo MoveDMD en la primera mitad de 2016. Catabasis tiene previsto entregar los datos de la Parte A del ensayo, para su presentación en una próxima reunión médica. – Cambridge, 25 de enero de 2016.

CAT-1004 es una pequeña molécula oral, que la compañía cree que tiene el potencial de ser una terapia modificadora de la enfermedad en el tratamiento de la distrofia, independientemente de la mutación de distrofina subyacente. CAT-1004 es un inhibidor de NF-kB, una proteína que se activa crónicamente en la DMD, así como de otros múltiples trastornos del músculo esquelético. En modelos animales de DMD, CAT-1004 inhibió NF-kB, redujo la degeneración muscular y aumentó la regeneración muscular.

«Estamos muy satisfechos con estos resultados y creemos que apoyan el inicio de la Parte B del ensayo MoveDMD en la primera mitad de 2016», dijo Jill Milne, Ph.D., Director General de Catabasis. «Agradecemos sinceramente a los niños, sus familias, los investigadores y el personal del centro que participaron en el estudio, así como a las organizaciones de defensa por su apoyo al programa CAT-1004».

«La necesidad médica insatisfecha en Duchenne, es profunda y son necesarias terapias potenciales que puedan lograr una diferencia significativa», dijo Richard Finkel, M. D., Jefe de División, División de Neurología, Departamento de Pediatría en el Nemours Children’s Health System. «Demostrar resultados positivos en seguridad, tolerabilidad y farmacocinética, es un hito importante en el desarrollo de CAT-1004. Espero con interés el avance de esta nueva y potencial terapia».

El ensayo MoveDMD se lleva a cabo en dos partes secuenciales, las Partes A y B. En la Parte A del ensayo, 17 niños ambulatorios entre los 4 y 7 años de edad, con un diagnóstico genético confirmado de DMD en una serie de mutaciones de la distrofina, han recibido CAT-1004. Los chicos no habían tomado esteroides o no los habían tomado durante al menos seis meses antes de la prueba. La parte A del ensayo se realizó en tres sitios en EE.UU. y evaluó la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de CAT-1004 en pacientes a los tres niveles de dosis (33 mg / kg / día, 67 mg / kg / día y 100 mg / kg / día) durante siete días de dosificación. La Parte B será un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, para evaluar la seguridad y eficacia de CAT-1004 en la DMD en un período de 12 semanas. Se les pedirá que los niños de la primera parte del ensayo participen en la segunda parte y también serán inscritos pacientes adicionales. Actualmente estamos identificando pacientes adicionales que están interesados en participar en la Parte B del ensayo. Se espera que los criterios de inclusión serán similares a los de la Parte A.

Se puede encontrar más información sobre el ensayo MoveDMD en la página de los ensayos clínicos de la web de Catabasis y en ClinicalTrials.gov, bajo el identificador de ensayo NCT02439216.

Fuente: Catabasis