Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Catabasis Pharmaceuticals inicia ensayo clínico de fase 3 PolarisDMD para Edasalonexent en distrofia muscular de Duchenne

– Estudio fundamental del nuevo inhibidor de NF-kB, impulsor clave de la enfermedad del músculo esquelético y la miocardiopatía en Duchenne –

Catabasis Pharmaceuticals, Inc., compañía biofarmacéutica, ha anunciado hoy el inicio de PolarisDMD, el ensayo de Fase 3 de la compañía, para edasalonexent en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Edasalonexent inhibe el NF-kB, que es el vínculo clave entre la pérdida de distrofina y la patología de la enfermedad y desempeña un papel fundamental en el inicio y la progresión de la enfermedad del músculo esquelético y cardíaco en la DMD. El ensayo PolarisDMD evaluará la eficacia y seguridad de edasalonexent en pacientes con DMD y está destinado a respaldar una solicitud de registro comercial de edasalonexent. Los resultados de la Fase 3 PolarisDMD, se esperan en el segundo trimestre de 2020.- Cambridge, Mass. , 25 de septiembre de 2018. 

Este comunicado de prensa tiene contenido multimedia en el siguiente link https://www.businesswire.com/news/home/20180925005400/en/

Los sitios de ensayos clínicos de PolarisDMD en Estados Unidos, abrirán en los próximos días para la inscripción del ensayo Phase 3 PolarisDMD y se espera que la inscripción se prolongue este año y el próximo. También se espera que otros sitios en Australia, Canadá, Europa e Israel abran a principios del próximo año. En total, se espera que el ensayo PolarisDMD incluya aproximadamente 40 sitios de ensayos clínicos a nivel mundial. El diseño del ensayo fue presentado a la FDA de EEUU, También se presentaron las aportaciones de médicos, organizaciones de pacientes y familias de niños afectados por Duchenne.

“Estamos muy entusiasmados de iniciar nuestro ensayo Fase 3 PolarisDMD, ya que creemos que edasalonexent tiene un tremendo potencial para convertirse en el nuevo estándar de atención para todos los afectados por Duchenne, independientemente del tipo de mutación y del momento del diagnóstico a lo largo de su vida”, dijo Joanne Donovan , MD, Ph.D., Director Médico de Catabasis. “Edasalonexent inhibe NF-kB, que desempeña un papel fundamental en la enfermedad del músculo esquelético y cardíaco en Duchenne. En el ensayo MoveDMD, edasalonexent redujo la progresión de la enfermedad y preservaba la función muscular”.

El ensayo Phase 3 PolarisDMD es un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de un año. Catabasis planea inscribir aproximadamente a 125 pacientes de entre 4 y 7 años (hasta el octavo cumpleaños) independientemente del tipo de mutación, que no hayan tomado esteroides durante al menos 6 meses. Los niños con una dosis estable de eteplirsen, pueden ser elegibles para inscribirse. El punto final primario de eficacia. será el cambio en el puntaje de North Star Ambulatory Assessment después de 12 meses de tratamiento con edasalonexent en comparación con el placebo. Los puntos finales secundarios clave, incluyen las pruebas de función cronometrada apropiadas para la edad, el tiempo para levantarse, la escalada de 4 escalones y la caminata / carrera de 10 metros. También se incluyen evaluaciones de crecimiento, salud cardíaca y ósea. Dos niños recibirán 100 mg / kg / día de edasalonexent por cada niño que recibe placebo y después de 12 meses, se espera que todos los niños reciban edasalonexent en una extensión de etiqueta abierta.

“Estamos muy contentos de llevar edasalonexent a la Fase 3 para los niños afectados por Duchenne que podrían beneficiarse de esta potencial terapia”, dijo Richard Finkel, MD, Jefe de la División de Neurología del Departamento de Pediatría del Sistema de Salud Infantil Nemours e Investigador Principal de los ensayos de Fase 2 y Fase 3 con edasalonexent. “Con la estabilización de la función muscular y el excelente perfil de seguridad observado con el tratamiento edasalonexent en el ensayo MoveDMD, los pacientes y las familias están ansiosos por recibir un tratamiento para Duchenne que ha demostrado una progresión lenta de la enfermedad en la clínica”.

“PPMD ha realizado estudios de preferencia de los afectados por Duchenne, para comprender qué es más importante para las nuevas terapias. Las familias respondieron que su mayor prioridad es detener o incluso retrasar la progresión de la enfermedad y mantener la función muscular”, Pat Furlong, Presidente Fundador y Director Ejecutivo de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). “Estamos entusiasmados de ver los potentes efectos de edasalonexent en el ensayo Phase 3 PolarisDMD, como terapia oral que podría tratar a todos los afectados por Duchenne”.

Se ha demostrado que Edasalonexent preserva la función muscular y retrasa sustancialmente la progresión de la enfermedad DMD en las cuatro evaluaciones de la función muscular (Evaluación Ambulatoria North Star, tiempo para levantarse, ascenso de 4 escalones y caminata / carrera de 10 metros) en comparación con el control en MoveDMD ® Prueba de fase 2 y extensión de etiqueta abierta. Los datos preclínicos y los datos de biomarcadores clínicos del ensayo MoveDMD Phase 2, sugieren que edasalonexent podría tener beneficios potenciales en el músculo esquelético, el diafragma y el corazón. Edasalonexent ha sido bien tolerado en más de 45 pacientes en tratamiento sin señales de seguridad observadas.

En los próximos días, habrá más información disponible sobre el ensayo clínico de Fase 3 PolarisDMD en www.clinicaltrials.gov. También pueden comunicarse con el equipo clínico de Catabasis por correo electrónico en DMDtrials@catabasis.com.

Acerca de Edasalonexent (CAT-1004)
Edasalonexent (CAT-1004) es una pequeña molécula oral en investigación, que se está desarrollando como un posible nuevo estándar de atención para todos los pacientes afectados por DMD, independientemente de su mutación subyacente. Edasalonexent inhibe NF-kB, que es el vínculo clave entre la pérdida de distrofina y la progresión de la enfermedad. NF-kB tiene un papel fundamental en la enfermedad del músculo esqueleto y el músculo cardíaco en la DMD. Catabasis está actualmente inscribiendo el único ensayo global Fase 3 PolarisDMD para evaluar la eficacia y seguridad de edasalonexent con fines de registro. Edasalonexent continúa dosificándose en una extensión de etiqueta abierta del ensayo clínico MoveDMD fase 2. La FDA ha otorgado designaciones de medicamento huérfano, vía rápida y de enfermedad rara pediátrica y la Comisión Europea, ha otorgado la designación de medicamento huérfano a edasalonexent para el tratamiento de la DMD. Para obtener un resumen de los resultados clínicos, visite www.catabasis.com.

Fuente: Catabasis Pharmaceuticals

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