Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Catabasis Pharmaceuticals presenta datos que respaldan Edasalonexent como posible tratamiento fundamental para la Distrofia Muscular de Duchenne

– Los niños en Edasalonexent crecieron más de dos pulgadas al año de media-

Catabasis Pharmaceuticals, Inc., compañía biofarmacéutica, ha compartido los resultados clínicos adicionales del ensayo MoveDMD de edasalonexent. En el ensayo de fase 2 MoveDMD y en la extensión abierta, los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tratados con edasalonexent, crecieron  de media lo mismo que niños no afectados en el mismo rango de edad. Estos datos fueron presentados el domingo 17 de febrero de 2019 en la XVII Conferencia Internacional sobre la Distrofia Muscular de Duchenne y Becker en Roma, Italia.- CAMBRIDGE, 19 de febrero de 2019. 

“Aunque el objetivo principal en el tratamiento de niños con Duchenne, es reducir la progresión de la enfermedad, es importante y significativo el impacto negativo en la calidad de vida de los niños, cuando no crecen ni se desarrollan como sus amigos. Nos complace ver que los niños en tratamiento con Edasalonexent, crecen como sus compañeros no afectados, al mismo tiempo que demuestran una progresión de la enfermedad sustancialmente más lenta, dijo Joanne donovan, MD, Ph.D., Director Médico de Catabasis. “Estas características son las que hacen de edasalonexent una terapia con gran potencial para el tratamiento de Duchenne”.

En el ensayo MoveDMD, los niños tratados con edasalonexent crecieron una media de 2,1 pulgadas al año y ganaron 2,9 libras de peso, y su índice global de masa corporal disminuyó del 70º de percentil de los niños afectados, a 55º  de percentil, en 72 semanas de tratamiento, acercándose al índice de masa corporal promedio en niños no afectados. Los niños tratados con corticosteroides, el estándar de atención en la DMD, suelen experimentar un aumento de peso excesivo y un crecimiento reducido.

“El uso de corticosteroides puede ser muy beneficioso para muchos pacientes con DMD. Sin embargo, se necesitan alternativas desesperadamente, ya que los esteroides conllevan una larga lista de efectos secundarios muy desagradables, que incluyen un retraso en el crecimiento. Esto puede afectar a la autoestima y la confianza. “Estamos muy alentados por estos primeros datos, que sugieren que los niños en tratamiento con edasalonexent no se vieron afectados en su crecimiento y esperamos ver más resultados”, dijo Emily Crossley, co-fundador y co-CEO, Duchenne UK.

Edasalonexent se está estudiando en el ensayo de fase 3 PolarisDMD, que está inscribiendo activamente a pacientes. El ensayo PolarisDMD está evaluando la eficacia y seguridad de edasalonexent en pacientes con DMD y está destinado a respaldar una solicitud para el registro comercial de edasalonexent. Un total de 17 sitios de ensayos clínicos de PolarisDMD están abiertos para inscripción en Estados UnidosCanadá y AustraliaSe espera que se abran sitios adicionales de ensayos clínicos de PolarisDMD en Estados UnidosCanadáEuropaAustralia e Israel, en los próximos meses. En total, el ensayo PolarisDMD incluirá aproximadamente 40 sitios de ensayos clínicos en todo el mundo y se espera que la inscripción se complete en 2019.

El ensayo global PolarisDMD de Fase 3, es un ensayo aleatorio, doble ciego, controlado con placebo, de un año. Catabasis planea reclutar a aproximadamente 125 pacientes con edades de 4 a 7 (hasta 8º cumpleaños) independientemente del tipo de mutación, que no hayan tomado esteroides durante al menos 6 meses. Los niños que reciben una dosis estable de eteplirsen, pueden ser elegibles para inscribirse. El criterio de valoración principal de eficacia, es el cambio en la puntuación en la prueba North Star Ambulatory Assessment, después de 12 meses de tratamiento con edasalonexent, en comparación con el placebo. Los puntos finales secundarios, incluyen las pruebas de función cronometradas apropiadas para la edad: tiempo para levantarse, subir 4 escalones y caminar / correr 10 metros. Las evaluaciones del crecimiento, la salud cardíaca y ósea, también se incluyen como importantes áreas potenciales de diferenciación. Dos niños recibirán 100 mg / kg / día de edasalonexent, por cada niño que reciba placebo y después de 12 meses, se espera que todos los niños reciban edasalonexent en un estudio de extensión de etiqueta abierta.

El ensayo PolarisDMD de fase 3 está diseñado para validar aún más la eficacia positiva observada en el ensayo de fase 2 MoveDMD y la extensión de etiqueta abierta que evalúa edasalonexent. En el ensayo MoveDMD, observamos que edasalonexent, conservó la función muscular y redujo sustancialmente la progresión de la enfermedad de la DMD en las cuatro evaluaciones de función muscular (North Star Ambulatory Assessment, tiempo en levantarse, subida de 4 escalones y la caminata / carrera de 10 metros), con 72 semanas de tratamiento, en comparación con un período de control sin tratamiento. Los datos preclínicos y los datos de biomarcadores clínicos del ensayo MoveDMD Fase 2, sugieren que edasalonexent podría tener beneficios potenciales en el músculo esquelético, el diafragma y el corazón.

La información sobre el ensayo clínico Phase 3 PolarisDMD está disponible en clinicaltrials.gov y en un webinar grabado recientemente con PPMD. Para cualquier consulta, pueden contactar con el equipo clínico de Catabasis en DMDtrials@catabasis.com.

Acerca de Edasalonexent (CAT-1004)
Edasalonexent (CAT-1004) es una pequeña molécula oral en investigación, que se está desarrollando como posible nuevo estándar de atención para todos los pacientes afectados por DMD, independientemente de la mutación subyacente. Edasalonexent inhibe la NF-kB, que es un vínculo clave entre la pérdida de distrofina y la progresión de la enfermedad en la DMD. NF-kB tiene un papel fundamental en la enfermedad muscular esquelética y cardíaca en la DMD. Actualmente estamos inscribiendo pacientes en nuestro ensayo global Fase 3 PolarisDMD, para evaluar la eficacia y seguridad de edasalonexent para fines de registro. En nuestro ensayo MoveDMD Fase 2 y la extensión abierta, observamos que edasalonexent conserva la función muscular y ralentiza la progresión de la enfermedad sustancialmente, en comparación con las tasas de cambio en un período de control y que mejoraron significativamente los biomarcadores de la salud muscular y la inflamación. Edasalonexent se sigue dosificando en la extensión de etiqueta abierta del ensayo MoveDMD. La FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano, de vía rápida y de enfermedad pediátrica rara y la Comisión Europea, ha otorgado la designación de medicamento huérfano a edasalonexent para el tratamiento de la DMD. Para obtener un resumen de los resultados clínicos, visite www.catabasis.com.

Fuente: Catabasis Pharmaceuticals

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