Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Catabasis Pharmaceuticals recibe de la FDA la Designación de Enfermedad Rara Pediátrica para CAT-1004 por el tratamiento potencial de la distrofia muscular de Duchenne

CAMBRIDGE, MA, 14 de septiembre de 2015 – Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CATB), una compañía de desarrollo de fármacos en fase clínica basada en una plataforma de tecnología farmacologica, ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la Designación de Enfermedad Rara Pediátrica para CAT-1004 en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). CAT-1004 está diseñado para inhibir el activo NF-kB, una proteína que juega un papel importante en la salud del músculo. CAT-1004 tiene potencial para reducir la inflamación y la degeneración muscular y promover la regeneración muscular en pacientes con DMD, independientemente de la mutación subyacente. La FDA ha concedido anteriormente las denominaciones Fast Track y fármaco huérfano de CAT 1004 para el tratamiento de la DMD.

«Nos complace anunciar que la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA ha concedido a CAT-1004 la designación de Enfermedad Rara Pediátrica. CAT-1004 tiene el potencial de tener un impacto significativo para los pacientes y familiares afectados por DMD a través de un mecanismo modificador de la enfermedad que podría ser aplicable a todos los pacientes con este trastorno «, dijo Jill C. Milne, Ph.D., co-fundador y director ejecutivo de Catabasis. «Esperamos poder continuar avanzando este producto candidato en nuestro ensayo clínico fase 1/2, que actualmente está reclutando».

 

Fuente: Catabais Pharmaceuticals

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