Prosensa está trabajando activamente en la redosificación de Drisapersen y en la ruta regulatoria a seguir
Leiden, 29 de Abril de 2014[space height=»HEIGHT»]
Estimados representantes de grupo de pacientes,
Como continuamos recibiendo todos los materiales, datos y conocimientos de GSK relativos al conjunto de datos clínicos de Drisapersen, continuamos trabajando activamente en la redosificación y colaborando con los reguladores para determinar el camino a seguir para Drisapersen. Permanecemos en la pista de redosificar la primera cohorte de niños en el tercer trimestre de este año y en comunicar sobre la ruta regulatoria a seguir para Drisapersen antes de finales de Junio.
Como se comunicó durante webinar UPPMD de 25 de Marzo, la redosificación llevará una etapa de aproximación, bajo un nuevo protocolo de tratamiento o bajo una vía una expansión del programa de acceso, que a menudo depende del país. En un primer momento, planeamos iniciar la dosificación en lugares tanto en Norteamérica como en Europa y ya hemos empezado a trabajar con los lugares y los investigadores para ejecutar estos planes.
Como estos planes todavía no han finalizado, no podemos proporcionar más detalles en este momento. Somos conscientes que este es un período difícil para los chicos y sus familias y estamos trabajando todo lo rápido que podemos para proporcionar acceso a Drisapersen y determinar la ruta a seguir. Tan pronto como tengamos información concreta sobre la redosificación, comunicaremos nuestros planes de manera oportuna. Para su información, la reciente webinar se encuentra disponible en http://ir.prosensa.eu/events.cfm (sección de información adicional del evento). Prosensa también proporcionará una actualización sobre Drisapersen durante el meeting anual de la Academia Americana de Neurología (AAN) el 30 de de Abril y continuará con la finalización de la transferencia de datos y materiales desde GSK en las próximas semanas.
Hemos estado siguiendo la reciente comunicación en la comunidad DMD y están animados porque parece que hay una cierta flexibilidad regulatoria respecto a potenciales vías para productos de investigación para el tratamiento de la DMD. Prosensa está en contacto con los reguladores, tanto en Europa como en Estados Unidos, con el objetivo de obtener su entrada en la ruta regulatoria a seguir para Drisapersen y esperamos comunicarlo antes del finales de Junio. Nos sentimos positivos sobre el compromiso de la FDA con la DMD y su disposición para trabajar de cerca con todas las principales partes interesadas y consideración de aproximaciones flexibles para acelerar la disponibilidad de opciones de tratamiento para la DMD. Prosensa se está dedicando a hacer lo necesario para permitir el acceso a largo término a Drisapersen y a nuestros productos siguientes como tratamientos novedosos para DMD. Estamos determinados a llevarlo a cabo tan pronto como sea posible.
Les mantendremos informados de todo lo comentado anteriormente. No duden en ponerse en contacto con nosotros para cualquier pregunta.
Saludos cordiales
Giles Campion, MD – Chief Medical Officer and SVP Research & Development
Claire Leyten, PharmD – Manager Relaciones con Grupos de Pacientes y punto de contacto primario para preguntas de pacientes y de sus familias (patientinfo@prosensa.nl)