Objetivo: niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
1.Se recomienda, por falta de pruebas sobre los beneficios y riesgos de la hormona del crecimiento (GH) en niños con distrofia muscular de Duchenne, que no la GH se prescriben para el propósito principal de mejorar la función muscular y la fuerza (Myers 2007 [2b], Hansen 2005 [2b], Cittadini 2003 [2b], Liu 2003 [2b], Schibler 2003 [2b], Carrel 2002 [2b], Vahl 2000 [2b], Carrel 1999 [2b], Myers 1999 [2b], Osterziel 1998 [ 2b], Cuneo 1991 [2b], Suiza 2007 [3a], Carroll 2004 [3b], Merlini de 1988 [5], Consenso Local [5]). Véase el Apéndice.Nota: Algunos pequeños ensayos controlados aleatorios del tratamiento con GH se han realizado en diversas poblaciones de estudio para evaluar la masa corporal magra y la fuerza muscular y la función. La administración de GH durante el tiempo que cuatro años, parece dar lugar a aumento de la masa corporal magra, pero las mejoras asociadas en la fuerza muscular o la función no se observan constantemente. Estas poblaciones de estudio ha incluido a niños con DMD, los adultos con distrofia muscular de Becker, los niños y adultos con deficiencia de GH (GHD), pre-púberes niños nacidos pequeños para edad gestacional, niños con síndrome de Prader-Willi, los niños con fibrosis quística, los hombres jóvenes sanos y los adultos con miocardiopatía (Liu 2008 [1a], de Lind van Wijngaarden 2009 [2b], Myers 2007 [2b], Chihara 2006 [2b], Hansen 2005 [2b], Cittadini 2003 [2b], Liu 2003 [2b], Schibler 2003 [2b], Carrel 2002 [2b], Vahl 2000 [2b], Carrel 1999 [2b], Myers 1999 [2b], Osterziel 1998 [2b], Cuneo 1991 [2b], Eiholzer 2009 [4b]). Véase el Apéndice.
2.Se recomienda, para los niños con DMD que presentan estatura reducida grave y / o severa desaceleración del crecimiento Rate1 (como los que reciben tratamiento a largo plazo de glucocorticoides), que la GH para el tratamiento de la baja estatura se discutirá con el paciente y su familia como una opción de tratamiento, e incluir en esta discusión la posibilidad de un impacto positivo en la masa muscular magra (Bryant 2002 [1a], Rider 2008 [2b], Simon 2007 [2b], Rutter 2008 Conferencia abstracta [4b], Allen 1998 [4b], Consenso Local [5]).
Nota 1: El uso de la GH es aprobado por la FDA para los niños que presentan retraso del crecimiento o baja estatura debido a la deficiencia de hormona de crecimiento o talla baja idiopática. La evidencia de estas indicaciones se ha resumido en otro lugar (Bryant 2002 [1a]).
Nota 2: El uso de la terapia con GH ha demostrado efectos beneficiosos para el crecimiento en pacientes que reciben tratamiento a largo plazo de glucocorticoides para la artritis idiopática juvenil (AIJ), con efectos adversos limitados a la intolerancia a la glucosa que no requieren terapia con insulina en algunos pacientes (Bechtold 2007 [2b], Simon 2007 [2b], Saha 2004 [3b], Allen 1998 [4b]).
Nota 3: Una cohorte en el Hospital Infantil de Cincinnati de ocho niños con retraso del crecimiento DMD y severa inducida por esteroides fueron tratados con GH y mostró una mejoría en la velocidad de crecimiento durante el primer año de 0,5 cm / año (rango de 0 a 1,8 cm por año) a 5,4 cm / año (rango de 3,2 a 8,4 cm / año). Hubo una mejora en la neuromuscular y la función pulmonar entre algunos muchachos más jóvenes (edades de 9 a 13), y la falta de deterioro de estas funciones en algunos niños mayores de esa edad (de 14 a 17). Las mejoras en la función neuromuscular y pulmonar están en una estatura baja severa se define como la altura de <3 desviaciones estándar por debajo de la norma. Desaceleración del crecimiento grave se define como la velocidad de crecimiento menores de 2 desviaciones estándar por debajo de la norma más de 12 meses (Rosenfeld 2008 [5]).Copyright © 2009 Infantil de Cincinnati Centro Médico del Hospital, todos los derechos reservados. Página 1 de 10Neurología / DMD / Hormona de Crecimiento MEJOR / 045contraste con la historia natural de los niños con DMD por encima de nueve años de edad que presentan deterioro progresivo de la función motora y pulmonar. La progresión de la escoliosis leve se observó en dos pacientes (Rutter 2008 Conferencia abstracta [4b]).
Nota 4: Una consideración clave en la toma de decisiones compartida proceso es el costo del tratamiento con GH que se encuentra en el rango de $ 20.000 a $ 30.000 por año, o alrededor de $ 42 por mg (Bryant 2002 [1a], Cuttler 2005 [4a]).
Nota 5: La falta de suficientes estudios de la seguridad del tratamiento con GH en órdenes de DMD estrecha vigilancia de los cambios de la función neuromuscular, el desarrollo o progresión de la escoliosis, alteraciones en el metabolismo de la glucosa, hipertensión intracraneal benigna, y anormalidades en la función cardiopulmonar (Myers 2007 [2b] , Simón, 2007 [2b], Osterziel 1998 [2b], Fideleff 2008 [3b], Rutter 2008 Conferencia abstracta [4b], Allen 1998 [4b]).
Nota 6: GH mejora la densidad mineral ósea en adultos con déficit de GH (Bex 2002 [2a], Baum 1996 [2b], O’Halloran 1993 [2b]). Estudios en niños que evalúan los efectos protectores de la GH sobre la densidad mineral ósea (DMO), así como en el contenido mineral óseo (CMO), la fuerza-deformación índice (SSI), marcadores de formación ósea y la resorción ósea, y el área del hueso de la sección transversal demuestran resultados contradictorios (Grote 2006 [2b], Suiza 2007 [3a], Fideleff 2008 [3b], Saha 2004 [3b], Simon 2003 [3b], Rooney 2000 [3b], Touati 2000 [3b], Bechtold 2005 [4b ]).Referencias (grado de evidencia en [], ver la Tabla de Niveles de evidencia después de las referencias)
