Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

DART Therapeutics inicia el estudio de HT-100 para la distrofia muscular de Duchenne

Fase de Estudio 1b/2a de DART para determinar la seguridad y tolerabilidad de la iniciativa

Fármaco candidato para ayudar a validar nuevos criterios de valoración para estudios futuros de DMD

Cambridge, Massachusetts 15 de julio de 2013 – DART Therapeutics Inc., una firma innovadora de nuevo modelo de biotecnología, centrada en el desarrollo de terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha iniciado la fase 1b/2a del estudio de su principal fármaco candidato  HT -100 (de liberación retardada de halofuginona). La fase 1b del estudio (con una extensión de seis meses para la 2a) en pacientes determinará la seguridad y tolerabilidad de dosis crecientes diferentes de HT-100, y explorará las tendencias en una gama de variables de eficacia.

HT-100 es una pequeña molécula de fármaco, disponible por vía oral, candidata a intentar reducir la fibrosis y la inflamación y promover la regeneración de la fibra muscular saludable en los niños con DMD. El programa clínico de la fase 1b/2a contará con 30 niños y jóvenes con DMD, tanto ambulatorios como no ambulatorios. Los centros participantes incluyen Universidad de California, Centro Médico Davis (Sacramento, California), Instituto Kennedy Krieger, Escuela de Medicina Johns Hopkins (Baltimore, MD), Escuela de Medicina de la Universidad de Washington (St. Louis, MO), el Centro Médico del Hospital de Niños de Cincinnati (Cincinnati, Ohio) y el Hospital Nacional de Niños (Columbus, Ohio). DART espera completar el estudio a mediados de 2014.

“El tratamiento de la DMD requiere un cóctel de tratamientos que cambiarán con el tiempo”, dijo Gene Williams, director ejecutivo de DART Therapeutics. “Creemos que el HT-100 podría ser una parte valiosa de este cóctel, incluso un mini-cóctel en sí mismo, porque demuestra potencial para abordar diferentes aspectos de la enfermedad en paralelo, lo que podría hacer ser una terapia de excepcional importancia para todos los niños que viven con DMD”.

El estudio de DART incluirá niños entre 6 y 20 años, un rango de edad atípico que permite a los investigadores evaluar la seguridad de HT-100 en una población amplia, así como el estudio de su efecto en diferentes estadios de la enfermedad. Los investigadores también evaluarán un nuevo criterio de valoración que podría hacer estudios de DMD más rápidos, precisos, menos costosos e incluyendo grupos más grandes de niños. Actualmente, la caminata de seis minutos (6 MW) es el extremo estándar para los estudios de DMD. Sin embargo, el 6 MW tiene deficiencias incluyendo la variabilidad y dificultad para interpretar la relevancia clínica de un tamaño dado de efectos. También limita, como participantes del estudio, solamente a los niños que pueden caminar a una velocidad determinada. No hay criterios de valoración validados para niños muy pequeños con DMD. El criterio de valoración propuesto, miografía de impedancia eléctrica (EIM), es una técnica simple, no invasiva que puede medir la salud de un músculo y el seguimiento de sus cambios con el tiempo. Como criterio de valoración validado para la DMD, EIM permitiría a los investigadores incluir una amplia gama de los niños en los estudios y entender con mayor eficacia y rapidez como de bien está funcionando un tratamiento para detener la progresión de la enfermedad.

“No sólo necesitamos diferentes categorías de tratamientos para la DMD – un cóctel terapéutico que pueden incluir diferentes componentes en función de la etapa de la enfermedad – también necesitamos nuevos criterios de valoración para mejorar la calidad y rapidez de nuestros estudios clínicos”, dijo la Dra. Diana Escolar, profesora asociada de neurología en la Escuela de Medicina Johns Hoplins del Instituto Kennedy Krieger, Directora Médica de DART y Directora del Estudio. “Sólo a través de la aproximación por este doble enfoque, vamos a tener éxito en nuestra misión de hacer de la DMD una enfermedad crónica y manejable en lugar de una mortal.”

Afectando aproximadamente a 1 de cada 3.600 niños en todo el mundo, DMD es la más común de las distrofias musculares y el trastorno genético más letal de la niñez. Está causada por una mutación genética que hace que los niños no puedan fabricar distrofina funcional, una proteína crítica para la función muscular normal. Los hombres jóvenes con DMD muestran signos progresivos de deterioro físico ya en edad de tres años, pierden la capacidad de caminar en la adolescencia, y mueren de insuficiencia cardíaca o respiratoria a los veintimuchos o treinta y pocos años. HT-100 puede ayudar a promover la regeneración muscular saludable, reducir la inflamación y el daño a los músculos y disminuir el tejido cicatricial que se forma en los músculos de los niños con DMD. El fármaco está designado como “Orphan Drug Status, en Estados Unidos y en la Unión Europea.

El patrocinador del estudio, Halo Therapeutics, es una filial de DART Therapeutics. Más información está disponible en clinicaltrials.gov, identificador NCT01847573 o a través del siguiente enlace: http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01847573

Acerca de DART Therapeutics
DART Therapeutics Inc., Cambridge, Massachusetts, es una empresa de biotecnología que aplica un nuevo modelo para el desarrollo de medicamentos para enfermedades neuromusculares pediátricas raras. En el modelo de DART, fundaciones de pacientes se unen a veteranos de la industria de biotecnología para impactar un problema central en las enfermedades raras: El rápido desarrollo de la terapia. DART se centra en la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad neuromuscular mortal para los que no existe un tratamiento eficaz. Para obtener más información, visite www.dartrx.com .

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(Fuente: http://dartrx.com/in-the-news/dart-therapeutics-initiates-study-of-ht-100-for-duchenne-muscular-dystrophy/)

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