Liestal, Suiza, April 16 , 2013 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ha anunciado hoy que la Fase III del estudio DELOS de la administración oral de Catena ® en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) ha superado con éxito una futilidad planificada y análisis de seguridad. The independent Data Safety Monitoring Board (DSMB) para DELOS informó a Santhera que el estudio tiene una probabilidad razonable de lograr su objetivo primario de mejorar o retrasar la pérdida de la función respiratoria en pacientes con Duchenne que no utilizan corticoides ya que no se detectaron problemas de seguridad y se recomienda que el estudio continúe como estaba previsto.

«Estoy muy entusiasmado con esta noticia, lo cual es importante para la comunidad DMD, ya que indica que Catena ® puede llegar a convertirse en un verdadero tratamiento para todos los pacientes con esta devastadora enfermedad. Es importante destacar que sugiere que los datos DELOS son consistentes con el resultado de la Fase II del estudio DELPHI, que mostró que el tratamiento con Catena ® resultó en un aumento significativo en el flujo espiratorio máximo y puede mejorar los signos tempranos de debilidad respiratoria y disfunción «, comentó Gunnar Buyse MD, Ph.D., profesor de Neurología Infantil de la Universidad Hospitals Leuven (Bélgica) y principal investigador del estudio DELOS. «Algunas terapias prometedoras para la DMD no han podido demostrar un beneficio clínico en fase final de desarrollo, por lo que es alentador ver que ahora puede estar en camino de superar este obstáculo para este grupo de pacientes».

«Este análisis es particularmente relevante, ya que incluía datos primarios de eficacia variables después de al menos 6 meses de tratamiento entre el 80% y los datos de los resultados finales, después de 12 meses de tratamiento de más del 60% del número total previsto de los pacientes que no tomaban corticoides. Esto aumenta la probabilidad de un resultado positivo en el análisis final de este grupo de edad «, dijo el doctor Nick Coppard, Vicepresidente Senior de Desarrollo de Santhera. «Desde DELOS no se limita a pacientes con un estado mutacional específico o ambulatorio, el beneficio potencial de la función respiratoria puede extenderse a todos los pacientes con Duchenne».

Santhera ha anunciado que explora opciones estratégicas y financiación, incluidas las licencias de productos y la posibilidad de una fusión o adquisición. La capacidad de la Compañía para completar el programa DELOS está supeditada a la disponibilidad de los recursos financieros necesarios. Con este fin, Santhera ha iniciado el proceso de buscar un desarrollo o socio de licencia para Catena ® en la DMD fuera de Europa, donde los derechos de comercialización han sido licenciados a Takeda.

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) han otorgado estatus de fármaco huérfano para el programa de Santhera con Catena ® en la DMD en la Unión Europea y los Estados Unidos de América, respectivamente.

Acerca del estudio DELOS
DELOS ( DuchEnne Distrofia Muscular Long plazo IdebenOne Study) es un ensayo de fase III, aleatorizado, doble ciego, en pacientes de 10-18 años con DMD de cualquier etiología mutacional, ambulatorio o no- ambulatorio, reclutados en Europa y en América del Norte. El estudio está diseñado para evaluar la eficacia de la administración oral Catena ® (900 mg / día), en comparación con placebo, en mejorar o retrasar la pérdida de la función respiratoria en pacientes con Duchenne. DELOS utiliza el cambio desde el inicio hasta los 12 meses en porcentaje pronosticado de flujo espiratorio máximo (PEF) como la variable principal. El diseño del estudio se acordó tanto con la EMA y la FDA. El estudio se propone inscribir secuencialmente dos cohortes de pacientes: 60 que no usan corticoides y 200 pacientes con corticoides, para permitir que estos subgrupos sean de forma independiente impulsados por la eficacia y analizados por separado en el análisis objetivo primario final. El estudio está diseñado para detectar una diferencia del 10,3% en el cambio desde el inicio hasta los 12 meses en porcentaje predicho del FEM entre el Catena ® y el grupo placebo. Como se acordó con los EE.UU. y las agencias reguladoras europeas, DELOS tiene por objeto proporcionar datos pivotales de eficacia de la normativa reguladora de Catena ® en el tratamiento de los pacientes con DMD en estos territorios.

Catena ^® es una marca comercial de Santhera Pharmaceuticals.

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thomas.meier @ santhera.com

(Fuente: http://www.santhera.com/index.php?docid=212&vid=&lang=en&newsdate=201304&newsid=1693291&newslang=en)