Dentro del programa de proyectos intramurales Duchenne Parent Project España está financiando un sistema, desarrollado por el IBEC, fabricado a partir de células de pacientes. Se trata del primer modelo 3D de músculo capaz de reproducir el daño que provoca la distrofia muscular de Duchenne. El siguiente paso será fabricar una plataforma de órgano-en-un-chip que permita llevar a cabo estudios preclínicos de fármacos contra la enfermedad y monitorizar el daño muscular de manera más eficiente.

El trabajo lo ha liderado Juanma Fernández Costa, investigador senior del IBEC, con Ainoa Tejedera Villafranca. Ambos pertenecen al grupo de Biosensores para bioingeniería, liderado por el profesor de investigación ICREA Javier Ramón Azcón.

“Lo novedoso de este estudio es que hemos buscado modelizar la causa principal de la enfermedad, que es el daño del sarcolema, la membrana de las células musculares. Para nosotros era muy importante poder replicarlo en el laboratorio y lo hemos conseguido. No se había hecho antes”, comenta Juanma Fernández.

“Este proyecto es una herramienta útil capaz de minimizar el tiempo para pasar de estudios preclínicos a ensayos clínicos”, apunta Marisol Montolio.

Artículo de referencia:
Ainoa Tejedera-Villafranca, Marisol Montolio, Javier Ramón-Azcón, and Juan M Fernández-Costa. Mimicking sarcolemmal damage in vitro: a contractile 3D. model of skeletal muscle for drug testing in Duchenne muscular dystrophy. Biofabrication (2023). DOI: 10.1088/1758-5090/acfb3d