Resultados Primer Año de la II Convocatoria de Ayudas a Proyectos de Investigación DUCHENNE ESPAÑA 2016:
Los cuatro proyectos han recibido el pago de la segunda anualidad de investigación, tras ser valorados positivamente los resultados del primer año de trabajo por el Comité Científico y el departamento de investigación de Duchenne Parent Project España.
A continuación mostramos los resultados de cada uno de los proyectos:
Proyecto: “Identificación de nuevos agentes antifibróticos mediante el cribado de la biblioteca de Prestwick”
AntalGenics, Barcelona
Investigadores Principales: Dra. Pura Muñoz-Cánoves, Dr. Antonio Ferrer Montiel
Duración: 2 años
Año 2016: 25.000€
Año 2017: 25.000€
Proyecto: “Edición de gen CRISPR/Cas en cultivos de modelos animales para una transferencia más rápida de tratamientos para DMD a la clínica”
Instituto de Investigación Sanitaria BioCruces, Barakaldo
Investigadora Principal: Dra. Virginia Arechavala Gomeza
Duración: 2 años
Año 2016: 25.000€
Año 2017: 25.000€
Durante los primeros meses de este proyecto, que comenzó a principios del 2017, hemos diseñado una variedad de “tijeras de DNA” para cortar exones específicos en el gen DMD. Hemos probado estas tijeras en líneas celulares para elegir aquellas que nos ofrecen mejores resultados y estamos trabajando en probarlas en células musculares de modelos animales pronto.
Para ello, tenemos que mejorar los métodos de cultivo de estos cultivos animales y los métodos que permiten introducir estas tijeras de DNA en células musculares. Una vez optimizados estos métodos podremos probar las tijeras elegidas en las células animales, lo cual esperamos nos sirva para poder tener mejores modelos para probar tratamientos, que permitan un tránsito más rápido desde el laboratorio a la clínica y un menor uso de animales vivos en su desarrollo.
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Proyecto: “Evaluar el riesgo de muerte cardíaca súbita en pacientes con Duchenne relacionando la forma cardíaca regional y deformación usando modelado computacional”
Universidad Pompeu Fabra, Fundació Sant Joan de Déu, Barcelona
Investigadores Principales: Dr. Bart Bijnens, Dra. Georgia Sarquella-Brugada
Duración: 2 años
Año 2016: 25.000€
Año 2017: 10.000€
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Proyecto: “microARN como herramienta molecular moduladora de diferenciación y regeneración en el músculo”
Universidad de Jaén
Investigadora Principal: Dra. Amelia Arenga Jiménez
Duración: 2 años
Año 2016: 10.000€
Año 2017: 5.000€
En la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), la atrofia muscular progresiva y la debilidad están a menudo asociadas con el agotamiento del potencial de regeneración muscular. Investigaciones recientes han demostrado que el desgaste muscular en la DMD no solo es causado por la fragilidad de las miofibras, sino también por una falta de regeneración muscular debido a una disfunción intrínseca de las células madre musculares (células satélite) en DMD.
Estos hallazgos resaltan la necesidad de desarrollar nuevas terapias enfocadas en modificar y mejorar la capacidad regenerativa. Después de una lesión, los músculos esqueléticos pueden regenerarse a partir del tallo específico del músculo células, denominadas células satélite. Varias evidencias recientes indican que los miRNAs son reguladores de la proliferación celular satelital, y datos previos demostraron que miR-106b modula la proliferación de células satélite y el compromiso miogénico.
El resultado obtenido en este proyecto ha demostrado que miR-106b es capaz de detener la diferenciación miogénica de células satélite. La inhibición de miR-106b, en los músculos distróficos de ratones mdx por inyección intramuscular, conduce a mejorar la regeneración muscular con una significativa recuperación funcional. Estos datos pueden abrir nuevas perspectivas terapéuticas mediante la identificación de nuevas herramientas moleculares para mejorar la capacidad regenerativa en la DMD.