Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Dyne Therapeutics anuncia la aprobación de la FDA de la aplicación IND para DYNE-251 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

– Inicio de la dosificación en un ensayo clínico de dosis múltiples ascendentes en pacientes con mutaciones susceptibles de omitir el exón 51 en marcha para mediados de 2022 –

WALTHAM, Mass., 5 de julio de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), una compañía de enfermedades musculares en etapa clínica centrada en el avance de terapias innovadoras que transforman la vida de las personas que viven con enfermedades genéticas, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. ha hecho una solicitud de nuevo fármaco (IND) para iniciar un ensayo clínico de DYNE-251 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles de omitir el exón 51. La compañía espera comenzar a dosificar a los pacientes en un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa DYNE-251 a mediados de 2022.

“Hoy marca un paso significativo en nuestro viaje para construir una franquicia de DMD para atender a personas de todo el mundo con mutaciones de Duchenne susceptibles de omisión de exón. La autorización de nuestro primer IND es un logro importante para Dyne, y apreciamos la asociación con la FDA a lo largo de este proceso. Nuestro equipo ha trabajado extensamente con líderes de opinión clave, grupos de defensa de pacientes y personas que viven con DMD para diseñar y ejecutar cuidadosamente nuestro ensayo clínico global de fase 1/2 de dosis ascendente múltiple de DYNE-251”, dijo Joshua Brumm, presidente y director ejecutivo. de Dyne. “Creemos que estamos bien posicionados para cumplir con nuestro compromiso de iniciar la dosificación en nuestros programas DMD y DM1 a mediados de 2022“.

Dyne planea evaluar DYNE-251 en un ensayo clínico global, aleatorizado, controlado con placebo, de dosis ascendente múltiple (MAD) con un estudio de extensión a largo plazo. El ensayo tiene como objetivo inscribir de 30 a 50 hombres ambulantes y no ambulantes con Duchenne, que tienen entre 4 y 16 años y tienen mutaciones susceptibles de terapia de omisión del exón 51. El estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la expresión de distrofina medida por Western Blot, la farmacocinética y la farmacodinámica, y las medidas de la función muscular. Dyne planea delinear detalles adicionales sobre el diseño del ensayo y el momento de los datos al inicio de la dosificación.

Además de DYNE-251, Dyne está construyendo una franquicia global de DMD con programas preclínicos para pacientes con mutaciones susceptibles de omitir otros exones, incluidos 53, 45 y 44.

Fuente: Dyne Therapeutics

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