Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

El CHMP adopta una opinión positiva para la expansión de Translarna™ (ataluren) para incluir pacientes desde 2 años de edad

– Se prevé la ratificación de la Comisión Europea en los próximos meses.

– Aprobación de la reevaluación anual de Translarna recomendada también por el CHMP

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SOUTH PLAINFIELD, N.J., 1 Junio 2018 /PRNewswire/ PTC Therapeutics ha anunciado hoy que el CHMP (Comité para Uso Humano de Productos Medicinales) de la Agencia del Medicamento Europea (EMA) ha recomendado la aprobación de ampliar la indicación médica de Traslarna (Ataluren) para incluir a niños deambulantes entre 2 y 5 años de edad con distrofia muscular de Duchenne por mutaciones sin sentido (nonsense). Esto amplía las indicación del medicamento más allá de la actual para niños deambulantes de más de 5 años.
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Esta recomendación se basa en la revisión de los datos del estudio PTC 030 sobre los cuales el CHMP ha concluido que demuestran un ratio positivo de riesgo-beneficio para dicha población. Adicionalmente, el CHMP también ha recomendado la renovación de la actual autorización de uso y márketing de Traslarna.
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Marcio Soueza, director ejecutivo (CEO) de PTC Therapeutics ha dicho “un diagnóstico y tratamiento temprano de la enfermedad es una parte fundamental de nuestra estrategia y esta recomendación se alinea perfectamente con nuestro objetivo de dar el mejor tratamiento posible a los pacientes”.
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La estrategia de PTC de identificar pacientes desde la edad más temprana y la disponibilidad de producto para el mercado se ha intensificado en anticipación a esta recomendación positiva del CHMP por lo que el lanzamiento de Traslarna para los pacientes a partir de 2 años de edad está planeada para tan pronto la Comisión Europea ratifique la aprobación.
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Fuente: PTC Therapeutics

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