Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

El CHMP de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), recomienda la actualización de la etiqueta de Translarna (ataluren), para permitir su uso en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ha recomendado eliminar el texto “la eficacia no se ha demostrado en pacientes no ambulatorios” de la ficha técnica de Translarna ™ (ataluren). Este cambio de etiqueta, permite a los profesionales de la salud, prescribir el tratamiento Translarna a pacientes que han perdido la deambulación. Esta modificación debe permitir también el reembolso y acceso continuo a Translarna en pacientes que no son ambulatorios durante el curso de su tratamiento. La opinión positiva del CHMP está sujeta a la aprobación final de la Comisión Europea, que normalmente se otorga en un plazo de dos meses.- SOUTH PLAINFIELD, NJ, 29 de junio de 2020.

Estamos entusiasmados de que el CHMP haya apoyado esta modificación de la etiqueta que permite a los pacientes que no son ambulatorios seguir usando Translarna“, dijo Stuart W. Peltz, Ph.D., Director Ejecutivo de PTC Therapeutics. “Todos los pacientes con mutación sin sentido de Duchenne deberían poder beneficiarse del uso continuo de Translarna, asegurando así que preserven la función muscular durante el mayor tiempo posible“.

Translarna es el único tratamiento de Duchenne para la mutación sin sentido y funciona mediante la restauración de la producción de distrofina. La evidencia del mundo real y los ensayos clínicos, han demostrado el potencial de Translarna para retrasar la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados antes y después de la pérdida de la deambulación.

En un ensayo de extensión abierta a largo plazo (Estudio 019), Translarna conservó la función pulmonar en pacientes no ambulatorios durante cuatro años adicionales, en comparación con los pacientes tratados con atención estándar de un estudio de historia natural a largo plazo (Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) base de datos de historia natural de pacientes con Duchenne) .
Los datos del Registro STRIDE, el primer registro internacional de medicamentos para pacientes con Duchenne que reciben Translarna, demostraron que los niños tratados con Translarna y el estándar de atención (SoC), conservaron la capacidad de caminar durante más años que los que recibieron solo SoC y se retrasó la disminución de la función pulmonar.
Los niños tratados con Translarna en un entorno del mundo real como parte del registro STRIDE, pudieron caminar de forma independiente durante 3.5 años adicionales en comparación con los datos de historia natural de CINRG, con una media de edad en la pérdida de la deambulación de 14,5 años y 11 años, respectivamente (72% de reducción del riesgo relativo).
Hubo una tendencia de retraso en la edad en la disminución de la función pulmonar en pacientes STRIDE en comparación con pacientes con CINRG, medido por FVC <50% y FVC <1 L.
Estos datos sugieren que el tratamiento con ataluren además de SoC, puede retrasar la pérdida de la deambulación, así como el deterioro funcional pulmonar, en pacientes con DMD con mutación sin sentido.

Fuente: PTC Therapeutics

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