El CHMP recomienda la renovación de la autorización de comercialización de Translarna ™ para la mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne, basándose en la evaluación continua y positiva de los riesgos.

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy, que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ha recomendado la Renovación de la Autorización de Comercialización de Translarna™ (ataluren), para el tratamiento de la mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en pacientes ambulatorios de cinco años o más. En relación con la renovación, la autorización de comercialización incluirá la obligación específica de llevar a cabo un ensayo adicional a largo plazo, después de la autorización.- SOUTH PLAINFIELD, N.J., 11 de Noviembre de 2016.

«Estamos satisfechos con este resultado, en el que se han tenido en cuenta todos los datos disponibles de Translarna», dijo Stuart W. Peltz, Ph.D., Director General de PTC Therapeutics, Inc. «Esta decisión, refleja el beneficio que Translarna está teniendo para los pacientes con mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne».

El dictamen del CHMP constituye la base de una decisión de la Comisión Europea, sobre la renovación de la autorización de comercialización. En general, la Comisión Europea pronuncia su decisión en el plazo de tres meses.

«Translarna ha mostrado beneficios clínicamente significativos para los pacientes», dijo Eugenio Mercuri, catedrático de Neurología Pediátrica de la Universidad Católica de Roma, Italia. «Duchenne es una enfermedad devastadora, con una pérdida progresiva de la función muscular, por lo que mantener la función muscular, es lo más importante para los pacientes».

«El beneficio de Translarna, en una terapia de reemplazo de distrofina, es impresionante», dijo Craig McDonald, M.D., Profesor de Pediatría y Presidente del Departamento de Medicina Física y Rehabilitación de la Universidad de California. «Me alegro por la comunidad DMD, por esta recomendación del CHMP».

El CHMP ha solicitado que PTC lleve a cabo un nuevo estudio aleatorizado controlado con placebo de dieciocho meses, en pacientes con distrofia muscular de Duchenne de mutación sin sentido, como obligación específica posterior a la autorización, y se espera que los resultados estén disponibles en el primer trimestre de 2021. Este estudio de extensión abierta, será seguido por un período de 18 meses en los que todos los pacientes serán cambiados a Translarna. PTC ha propuesto un ensayo de dimensiones similares a ACT DMD y se espera que los detalles del protocolo, se finalicen en futuras interacciones con la EMA. Las autorizaciones condicionales de comercialización están sujetas a reevaluaciones y renovaciones anuales.

«Para los niños con Duchenne, no se pueden recuperar los días y las pérdidas funcionales. Los pacientes necesitan tener acceso a terapias nuevas e innovadoras como Translarna», declaró Filippo Buccella, fundador de Italian Parent Project, un grupo de defensa de los pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne.

Fuente: PTC Therapeutics.