La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación de fármaco huérfano (ODD) para rimeporide, compuesto líder de EspeRare para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es una enfermedad rara y potencialmente letal, que afecta a los niños en la primera infancia, causándoles debilidad muscular progresiva y pérdida de masa muscular. Es la forma más común y grave de las distrofias musculares pediátricas. – Ginebra, Suiza, 04 de mayo 2015.
Rimeporide es un inhibidor de tipo 1 intercambiador selectivo calcio/sodio, desarrollado por Merck Serono, indicado originalmente para la insuficiencia cardíaca congestiva. En los estudios clínicos hasta la fecha, rimeporide ha demostrado tener un perfil de seguridad clínicamente aceptable en adultos. Los derechos de rimeporide fueron trasladados a EspeRare en 2013. Desde entonces, EspeRare ha llevado a cabo con éxito dos estudios no clínicos en el Children Medical Centre de Washington (EE.UU.) y en la Universidad de Ginebra (Suiza). Los resultados fueron presentados en el XIII Congreso ICNMD de Enfermedades Neuromusculares en Niza (Francia) el año pasado. «El potencial de Rimeporide para tratar la inflamación del músculo esquelético, la fibrosis y la miocardiopatía en una amplia población de pacientes independientemente de su estado mutacional, podría ser un complemento ideal de los tratamientos diseñados para aumentar o reemplazar la distrofina. La obtención de este ODD es un hito importante para rimeporide y apoya su desarrollo clínico», comentó Florence Porte-Thomé, Directora de I + D EspeRare. La recomendación positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA, hace que por primera vez, un inhibidor intercambiador calcio/sodio, reciba la designación de “huérfano” para la DMD en Europa, abriendo así un nuevo enfoque terapéutico para la DMD .
Aprovechando la robusta seguridad y las pruebas de eficacia no clínica para apoyar el desarrollo clínico, EspeRare pondrá en marcha el primer estudio clínico en niños con DMD durante la segunda mitad de 2015, para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de este fármaco candidato en estos pacientes. «El conjunto de pruebas no clínicas, indica el potencial de rimeporide para transformar la distrofia muscular de Duchenne de enfermedad letal a enfermedad crónica», explica el profesor Denis Duboc, cardiólogo en el Hospital Cochin en París.
La obtención de la designación de medicamento huérfano para rimeporide, es una demostración de que los activos terapéuticos latentes pueden mostrar potencial para tratar a los pacientes afectados por enfermedades huérfanas. Este éxito anima a EspeRare a trabajar en la ampliación de alianzas con compañías biofarmacéuticas y trabajar hacia la construcción de una sólida cartera de programas para los pacientes afectados por estas enfermedades desatendidas.
Fuente: EspeRare Foundation
