Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

El ensayo SYROS de Santhera, muestra la eficacia a largo plazo de la idebenona reduciendo la pérdida de la función respiratoria en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

Santhera Pharmaceuticals anuncia los resultados del estudio SYROS, que demuestra que el tratamiento a largo plazo con idebenona, redujo constantemente la tasa de pérdida de la función respiratoria en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Estos datos a largo plazo, hasta 6 años, respaldan aún más la posibilidad de que la idebenona modifique el curso de la disminución de la función respiratoria y demore el tiempo hasta llegar a hitos clínicamente relevantes.- Pratteln, Suiza, 25 de febrero de 2019.

El estudio SYROS, se basa en una recopilación prospectiva planificada, de datos retrospectivos a largo plazo , de pacientes que completaron positivamente el ensayo DELOS de fase III (18 sobre 64) y que posteriormente fueron tratados con idebenona (900 mg / día), unos 4,2 años de media (rango entre 2,4 y 6,1 años), bajo los Programas de Acceso Expandido (EAP). El objetivo principal de este estudio fue evaluar la evolución a largo plazo de la función respiratoria en pacientes que mantuvieron el tratamiento con idebenona durante un máximo de 6 años en comparación con sus datos sin idebenona.

El resultado de este estudio, que es consistente con los resultados del estudio fundamental DELOS, demostró que:

  • Cambiar y mantener el tratamiento a largo plazo con idebenona, redujo la tasa anual de disminución del porcentaje de capacidad vital forzada (FVC% p) en un 50%.
  • El efecto del tratamiento se mantuvo constantemente año tras año durante 6 años.
  • Estos hallazgos son respaldados por reducciones consistentes en la tasa de pérdida de la función respiratoria, inspiratoria y espiratoria durante el mismo período.
  • El tratamiento prolongado con idebenona, también redujo el riesgo de complicaciones relevantes para el paciente, incluidos los eventos adversos broncopulmonares y las hospitalizaciones debido a causas respiratorias.

“Estamos muy emocionados por ver que el efecto del tratamiento con idebenona, observado en nuestro estudio de fase III DELOS de 52 semanas, se mantiene a largo plazo”, ha dicho la Dra. Kristina Sjöblom Nygren, Directora Médica y Jefa de Desarrollo en Santhera. “Los nuevos hallazgos son muy relevantes para los pacientes con DMD en declive respiratorio, que necesitan de manera urgente una terapia para modificar el curso decreciente del deterioro de la función respiratoria y, en última instancia, retrasar la necesidad de ventilación asistida”.

Los hallazgos del estudio SYROS, han sido aceptados para su presentación en la Conferencia Clínica y Científica MDA 2019 (del 13 al 17 de abril de 2019, en Orlando) y se presentarán para su publicación en una revista revisada por expertos

Acerca de la idebenona en la distrofia muscular de Duchenne

La idebenona es una benzoquinona sintética de cadena corta y un cofactor para la enzima NAD (P) H: quinona oxidorreductasa (NQO1), capaz de estimular el transporte de electrones mitocondriales, reducir y eliminar las especies reactivas de oxígeno (ROS) y complementar los niveles de energía celular.

DELOS fue un estudio de fase III, doble ciego, controlado con placebo de 52 semanas que asignó al azar a 64 pacientes, que no tomaban esteroides concomitantes, para recibir idebenona (900 mg / día) o un placebo equivalente. El estudio alcanzó su punto final primario, el cambio desde el inicio en el flujo espiratorio máximo (PEF) expresado como porcentaje del predicho, lo que demostró que la idebenona puede retardar la pérdida de la función respiratoria. La función respiratoria adicional y los resultados clínicos apoyaron los resultados del criterio de valoración primario [1-5].

SYROS fue una recopilación prospectiva planificada de datos retrospectivos de la función respiratoria real a largo plazo de 18 pacientes que completaron el estudio DELOS y posteriormente recibieron idebenona (900 mg / día) bajo los Programas de acceso ampliado (EAP). Estos datos a largo plazo, mostraron que el efecto beneficioso observado previamente de la idebenona en la reducción de la tasa de disminución de la función respiratoria, se mantuvo durante un período de tratamiento promedio de más de 4 años.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals

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