Suvodirsen (WVE-210201) Fase 2/3 ensayo elegido en la ronda inaugural del programa piloto
El programa piloto de la FDA es una iniciativa de la 21 st Century Cures Act
CAMBRIDGE, Mass., 03 de enero de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), una compañía de biotecnología enfocada en brindar terapias de transformación para pacientes con enfermedades definidas genéticamente, anunció hoy que el programa de ensayos de eficacia y seguridad de Fase 2/3 planeado para su programa clínico de distrofia muscular de Duchenne (DMD) ha sido seleccionado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) con el programa piloto para diseños de ensayos complejos e innovadores (CID). La selección se basó en el diseño del ensayo clínico de fase 2/3 de Wave de suvodirsen (WVE-210201), una terapia de investigación para niños con DMD que son susceptibles de saltarse el exón 51. Esta es la primera vez que la FDA ha seleccionado protocolos clínicos para su programa piloto CID que se anunció en Agosto 2018.
Al evaluar las presentaciones para el programa piloto CID, la FDA consideró dos criterios clave: las características innovadoras del diseño del ensayo y la necesidad terapéutica (es decir, las terapias que se están desarrollando para su uso en áreas de enfermedades donde hay opciones de tratamiento limitadas o ninguna). La aplicación de Wave para el programa piloto CID incluye un plan para aprovechar los datos de control históricos de DMD para aumentar el brazo de placebo del ensayo clínico de fase 2/3 de suvodirsen, entre otros elementos de diseño innovadores. A través de este programa piloto, Wave pretende reducir la cantidad de pacientes requeridos para brindar resultados clínicos concluyentes de eficacia, minimizando así la cantidad de pacientes requeridos en el grupo de tratamiento con placebo y posiblemente acelerando la finalización del estudio. Como participante en el programa piloto, la compañía también tendrá oportunidades adicionales para reunirse con personal de la FDA que discutirá los elementos de diseño del ensayo, incluido el uso de métodos bayesianos para adaptar el ensayo y permitir determinaciones clínicas más eficientes y productivas. Los detalles del diseño del ensayo de la fase 2/3 de Wave se presentarán en las próximas reuniones científicas.
“Al diseñar nuestros ensayos clínicos, buscamos constantemente maximizar la probabilidad de un resultado definitivo, incorporar la retroalimentación de los pacientes y sus familias, y reducir la carga en aquellos que ya soportan valientemente los desafíos asociados con enfermedades graves definidas genéticamente. El reconocimiento por parte de la FDA de nuestro plan refleja la manera reflexiva y colaborativa en la que abordamos el desarrollo clínico», dijo Michael Panzara, MD, MPH, Director Médico de Wave Life Sciences. «Esperamos con interés nuevas discusiones con la FDA en los próximos meses y compartiendo los aprendizajes de nuestro diseño de prueba con otros en la comunidad de desarrollo de medicamentos de enfermedades raras para impulsar una mayor eficiencia y productividad en futuros estudios clínicos «.
Wave anticipa el inicio del ensayo clínico de eficacia y seguridad Fase 2/3 global, controlado con placebo de suvodirsen en pacientes con DMD susceptible de omisión del exón 51 en 2019. El ensayo está diseñado para medir la eficacia clínica y la expresión de distrofina, y Wave tiene la intención de utilizar los resultados de este ensayo para buscar aprobaciones regulatorias a nivel mundial. Actualmente, suvodirsen se está estudiando en un estudio en curso de extensión abierta (OLE) y Wave espera ofrecer un análisis provisional de la expresión de distrofina de este estudio en la segunda mitad de 2019.
El programa piloto de la FDA CID es una iniciativa bajo la 21 st Century Cures Act, con el objetivo de modernizar el diseño de ensayos clínicos, ayudar a racionalizar medicamentos con antelación al desarrollo, e informará más fácil la toma de decisiones de regulación. Para calificar el programa piloto CID, las empresas deben intentar proporcionar pruebas sustanciales de eficacia a través de un diseño complejo y novedoso que incorpore elementos de diseño de ensayos innovadores, como diseños de modelos, simulaciones y simulaciones para evaluar las características operativas de los ensayos, el uso de biomarcadores. Poblaciones enriquecidas, diseños adaptativos complejos, modelos bayesianos y otras determinaciones de riesgo-beneficio, entre otros. Para obtener más información, visite https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DevelopmentResources/ucm617212.htm
Fuente: Wave Life Sciences
