Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

El sistema nacional de salud (NHS) de Inglaterra permite el acceso a Translarna ™ (ataluren) a los pacientes con mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne

Esta importante decisión permite el acceso reembolsado a Translarna, la primera terapia aprobada para el tratamiento de esta causa subyacente de distrofia muscular de Duchenne.

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy que la empresa y el NHS de Inglaterra, han negociado con éxito un acuerdo de acceso administrado (MAA) a Translarna (ataluren) para pacientes ambulatorios de cinco años o más, con mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta decisión proporciona el  acceso reembolsado del paciente a Translarna en Inglaterra a través de un MAA de cinco años. Translarna ha recibido previamente una recomendación positiva por parte del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) en abril de 2016, sujeta a que PTC y el NHS de Inglaterra finalicen los términos del MAA. El NICE espera emitir una guía definitiva a finales de este mes, seguidamente a la ejecución de la MAA y su puesta en marcha a continuación.- South Plainfield, 7 de julio de 2016.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD), afecta principalmente a los hombres y es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína distrofina funcional. La distrofina es crítica para la estabilidad estructural de los músculos esqueléticos, el diafragma y el corazón. Los pacientes con DMD pierden la capacidad de caminar hacia los 10 años de edad y experimentan complicaciones respiratorias y cardiacas que ponen en peligro su vida, entre la adolescencia y la década de los veinte años.

“Este es un día importante en Inglaterra para los niños y adultos jóvenes que sufren de DMD” dijo Stuart W. Peltz, Ph.D., Director Ejecutivo de PTC Therapeutics, Inc. “Estamos muy satisfechos de haber alcanzado un resultado exitoso con el NHS de Inglaterra, que proporcionará el esperado acceso a Translarna para los pacientes con DMD con mutación sin sentido. Agradecemos a los pacientes, familias, grupos de defensa y los médicos,  su tremendo esfuerzo en el apoyo a PTC Therapeutics a lo largo de este proceso de acceso tan importante y riguroso”.

PTC y el NHS de Inglaterra, ya han finalizado los aspectos pendientes del MAA, que incluyen un acuerdo confidencial financiero y la recogida de más datos sobre la eficacia de Translarna para el tratamiento de la DMD durante un período de cinco años, con una nueva revisión de la guía del NICE al final de ese período antes de tomar futuras decisiones de financiación.

Translarna recibió la autorización de comercialización de la Comisión Europea para el tratamiento de la DMD en agosto de 2014, que está sometida a una revisión anual por la Agencia Europea del Medicamento de la que se espera renovación a mediados de 2016. Translarna está disponible actualmente para pacientes, en más de 20 países a través de cualquiera de los programas de acceso expandido o venta comercial.

Sobre Translarna ™ (ataluren)

Translarna, descubierto y desarrollado por PTC Therapeutics, Inc., es una terapia de restauración de proteína, diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético, que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante determina que la proteína no se puede expresar en su totalidad y ya no es funcional, como es la distrofina en la distrofia muscular de Duchenne. Translarna tiene licencia en la Comunidad Económica Europea, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido, en pacientes ambulatorios mayores de cinco años de edad. Translarna es un nuevo fármaco en investigación en Estados Unidos. El desarrollo de Translarna ha sido apoyado por becas de la fundación Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. (la filial sin fines de lucro de la Fundación de Fibrosis Quística); Asociación de Distrofia Muscular; El departamento de la FDA de Desarrollo de Productos Huérfanos; el Centro Nacional de Recursos para Investigación; el Instituto Nacional del Corazón, Pulmón y Sangre y Parent Project Muscular Dystrophy.

Más información sobre Translarna, incluidos el Informe Público Europeo de Evaluación, el Resumen de Características del Producto y el folleto de información del paciente, está disponible en la web de la Asociación Europea de Medicamentos.

Este medicamento está sujeto a un seguimiento adicional. Los profesionales sanitarios deben reportar cualquier sospecha de reacción adversa, a través del sistema de información nacional o a PTC en medinfo@ptcbio.com.

Fuente: PTC Therapeutics

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