Pratteln, Suiza, 25 de Junio, 2019 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) anuncia que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha validado su solicitud de autorización de comercialización (MAA) para Puldysa® (idebenona) en el tratamiento de la disfunción respiratoria en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que no están usando glucocorticoides. La validación confirma que la petición, la cual fue presentada como la autorización de comercialización condicional (CMA), se ha completado y que el proceso de revisión por el Comité de la EMA de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha comenzado. Santhera espera un dictamen del CHMP a mediados 2020.

«El inicio de la revisión del CHMP de nuestra aplicación es un hito importante para los pacientes con DMD que actualmente no tienen tratamiento alternativo para la preservación de la función respiratoria. Estamos deseando trabajar en estrecha colaboración con los ponentes y CHMP durante el proceso de revisión para hacer Puldysa disposición de los pacientes tan pronto como sea posible «, dijo Kristina Sjöblom Nygren, MD, director médico y jefe de desarrollo en Santhera.

La revisión MAA sigue el procedimiento centralizado. Si es aprobado por la EMA, Puldysa recibirá la autorización de comercialización en todos los estados miembros de la Unión Europea, así como en Noruega, Liechtenstein e Islandia.

La EMA ha concedido la designación de fármaco huérfano para la idebenona en la DMD.

Sobre distrofia muscular de Duchenne

La DMD es uno de los tipos más comunes y devastadores de la debilidad muscular progresiva y degeneración a partir de una edad temprana y que conducen a la morbilidad y la mortalidad prematura debido a una insuficiencia respiratoria. Es una enfermedad genética y degenerativa que se produce casi exclusivamente en varones con una incidencia de hasta 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, que conduce a daño celular, alteración de la homeostasis de calcio, el estrés oxidativo elevado y la producción de energía reducida en las células musculares. Con la edad, la debilidad progresiva de los músculos respiratorios que afectan a los músculos torácicos y el diafragma causa enfermedades respiratorias, alteración en la eliminación de las secreciones de las vías respiratorias, infecciones pulmonares recurrentes debido a la ineficacia de la tos, y la insuficiencia respiratoria con el tiempo. Actualmente no existe tratamiento aprobado para frenar la caída de la función respiratoria en pacientes con DMD.

Acerca de idebenona en distrofia muscular de Duchenne

La idebenona es una benzoquinona de cadena corta sintética y un cofactor para la NAD H enzima (P): quinona oxidorreductasa (NQO1) capaz de estimular el transporte de electrones mitocondrial, reduciendo y de lavado especies reactivas de oxígeno (ROS) y complementar niveles de energía celular.

DELOS fue una fase III, doble ciego, controlado con placebo de 52 semanas que asignó al azar 64 pacientes, que no toman esteroides concomitantes, para recibir ya sea idebenona (900 mg / día) o placebo. El estudio alcanzó su objetivo primario, el cambio desde la línea base en el flujo espiratorio máximo (FEM) expresa como porcentaje del predicho, lo que demuestra que la idebenona puede ralentizar la pérdida de la función respiratoria. Datos de apoyo para la idebenona se muestran en la Fase II doble ciego, estudio DELPHI controlado con placebo y su 2 años de estudio abierto de extensión (DELPHI-E).

SYROS fue una retrospectiva de datos de la función respiratoria a largo plazo de 18 pacientes que completaron el estudio DELOS y posteriormente recibieron idebenona (900 mg / día) en programas de acceso expandido (EAP). El estudio SYROS mostró que el efecto beneficioso observado previamente de idebenona en la reducción de la tasa de disminución de la función respiratoria se mantuvo durante hasta seis años durante el tratamiento.

Sobre Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) es una compañía suiza de especialidad farmacéutica centrada en el desarrollo y comercialización de medicamentos innovadores para las enfermedades raras y otras con necesidades médicas insatisfechas. La cartera comprende la etapa clínica y los tratamientos comercializados para neuro-oftalmológica, neuromuscular y las enfermedades pulmonares. De Santhera Raxone® (idebenona) está autorizado en la Unión Europea, Noruega, Islandia, Liechtenstein, Israel y Serbia para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL) y actualmente se comercializa en más de 20 países. Para más información, visite www.santhera.com .

Raxone® y Puldysa® son marcas comerciales de Santhera farmacéuticos.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals