Los investigadores dirigidos por el profesor Katie Bushby de Newcastle han puesto en marcha un ensayo clínico que tiene como objetivo identificar la mejor manera de que los médicos administren corticoides a niños con distrofia muscular de Duchenne y está siendo apoyado por Muscular Dystrophy Campaign – financiado por coordinador de ensayos clínicos.

Oficialmente titulado: «Distrofia muscular de Duchenne: Ensayo doble ciego y aleatorizado para encontrar el régimen de esteroides óptimo», los investigadores pretenden reclutar jóvenes (4-7 años) con distrofia muscular de Duchenne que aún no han comenzado a tomar esteroides. El estudio tiene como objetivo identificar la mejor manera de que los médicos administren corticoides a niños con distrofia muscular de Duchenne.

El tratamiento con corticoides es una parte de las normas más recientes de la atención y es el medicamento que se les ha dado a los niños con distrofia muscular de Duchenne durante más de 20 años. Ellos son actualmente el único tratamiento que mantiene a los niños caminar por más tiempo y también pueden ayudar a prevenir algunos problemas de corazón.

Ningún ensayo clínico propiamente dicho ha investigado alguna vez la mejor manera de utilizar los esteroides en niños con distrofia muscular de Duchenne durante un largo período de tiempo. Esto significa que los médicos prescriben esteroides diferentes y de manera diferente – el tipo y régimen de dosis de esteroides con frecuencia varía entre clinicas, hospitales y países. En el Reino Unido hay una división más o menos 50:50 entre los niños en los regímenes diarios de prednisona o intermitente, pero en los EE.UU. y Canadá, muchos médicos prefieren un esteroide diferente, deflazacort. El régimen que se utiliza depende más del médico tratante que de los resultados de los estudios de recomendaciones en su uso. El resultado final de este proceso debe ser para saber qué dosis de esteroides es más eficaz en los niños con distrofia muscular de Duchenne y para examinar los efectos secundarios causados por los tratamientos diferentes y la forma de minimizarlos. A todos los chicos en el ensayo se le dará esteroides, una tercera parte recibirá deflazacort y otros tomarán prednisona o bien todos los días, o de forma intermitente (diez días y diez días libres).

La prueba está organizada por el profesor Katie Bushby en la Universidad de Newcastle y el profesor Robert Griggs en la Universidad de Rochester en los EE.UU.. El juicio se llevará a cabo en diez lugares del Reino Unido. Esto incluirá dos hospitales de Londres, y uno cada uno en Leeds, Glasgow, Cardiff, Birmingham, Liverpool, Manchester, Newcastle y Oxford. Otros sitios de los ensayos se encuentran en Italia, Alemania, Canadá y los EE.UU..

Los investigadores pretenden reclutar a 300 niños de edades comprendidas entre cuatro y siete años que no han tomado esteroides antes. Los participantes visitarán un sitio de pruebas cada seis meses durante tres a cinco años, en cada una de las visitas médicas se llevará a cabo una serie de pruebas y mediciones. Éstos incluyen el examen físico y revisar los signos vitales (altura, peso, circunferencia de cintura, presión arterial, el pulso y la capacidad pulmonar). También habrá pruebas de habilidades motoras (saltar, brincar, tiempo en tardar de estar acostado a ponerse de pie, etc) y una prueba de caminata de seis minutos.

Profesor Francesco Muntoni, un médico involucrado en el estudio, dijo:
Después de muchos años de discusiones sobre la mejor manera de dar los corticoides a niños con DMD, este es el primer estudio que compara sistemáticamente la eficacia y los efectos secundarios de los diferentes regímenes de esteroides. Este estudio también proporcionará información adicional sobre cómo gestionar mejor los efectos secundarios de los esteroides inducidos en la DMD, por lo que es un estudio muy importante que tendrá repercusión duradera en la forma de prescribir esteroides en todo el mundo.

Para saber más sobre el ensayo For-DMD se puede visitar el sitio web de estudio (http://for-dmd.org/). En el sitio web también encontrará la lista completa y detalles de contacto de los sitios del Reino Unido que participan en el juicio y será capaz de reclutar a los varones. Las personas que estén interesadas en participar en el juicio y deseen información más detallada o para discutir la participación, pueden comunicarse con el equipo de estudio directamente en michela.guglieri @ ncl.ac.uk o en el teléfono +44 (0) 191 2227623.
[space height=»HEIGHT»]
(Fuente: http://www.muscular-dystrophy.org/research/news/6380_duchenne_muscular_dystrophy_steroid_trial_launched)