Orphanet J Rare Dis. 2017 Feb 20;12(1):39. doi: 10.1186/s13023-017-0590-8
Eplerenona para la miocardiopatía precoz en la distrofia muscular de Duchenne: resultados tras dos años de un estudio de extensión abierto.
Raman SV1, Hor KN2, Mazur W3, He X4, Kissel JT5, Smart S6, McCarthy B6, Roble SL6,2, Cripe LH2.
1Ohio State University, 473 W. 12th Ave, Suite 200, Columbus, OH, 43210, USA. raman.1@osu.edu.
2Nationwide Children’s Hospital, Columbus, OH, USA.
3The Christ Hospital Heart and Vascular Center, Cincinnati, OH, USA.
4Department of Epidemiology and Biostatistics, University of Maryland, College Park, Maryland, USA.
5The Ohio State University Department of Neurology, Columbus, OH, USA.
6Ohio State University, 473 W. 12th Ave, Suite 200, Columbus, OH, 43210, USA.
Resumen
ANTECEDENTES:
La miocardiopatía es una causa importante de morbilidad y mortalidad en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).Recientemente hemos demostrado en un ensayo clínico, randomizado doble ciego con placebo de 12 meses de duración, que añadir eplerenona al tratamiento médico de base era cardioprotector en esta población. El objetivo de este estudio era evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento con eplerenona en un plazo más largo, en niños con DMD.
RESULTADOS:
Once sujetos (edad media basal en la fase 1 [rango]: 13 [7-25] años) del ensayo original de 12 meses fueron incluidos,en un único centro participante. Es importante que aquellos que entraron en el estudio de extensión que habían estado con eplerenona previamente, eran significativamente más mayores que aquellos que habían estado con placebo (edad media 10.5 vs 18.0 años, p = 0.045). Durante un estudio abierto de extensión adicional de 24 meses, todos los niños recibieron 25 mg de eplerenona oral una vez al día para tratar de forma preclínica la miocardiopatía de la DMD, definida como daño miocárdico evidente por resonancia magnética cardiaca con captación tardía de gadolinio (CTG) con fracción de eyección (FE) conservada. El límite del nivel de potasio, la medida de seguridad principal, no se sobrepasó en ninguna muestra sanguínea no hemolizada. Durante 24 meses, la presión sistólica ventricular izquierda (VI), un marcador más sensible cuyos valores más negativos indican mayor mejoría en la contractilidad de forma significativa (cambio medio -4.4%, RIQ -5.8 to -0.9%) en los sujetos más jóvenes mientras que en sujetos más mayores la presión se mantenía estable sin mejoría o empeoramiento (cambio medio 0.2%, RIQ -1.1 to 4.3%). La FE y la extensión del daño miocárdico por CTG permanecían estables en ambos grupos durante los 2 años.
CONCLUSIONES:
La eplerenona ofrece cardioprotección efectiva y segura en niños con DMD, sobre todo cuando se empieza en una edad más temprana. La eplerenona es una opción terapeútica útil, principalmente si el tratamiento se inicia lo antes posible cuando el daño cardiaco es mínimo.
REGISTRO DEL ENSAYO:
http://ClinicalTrials.gov identificador NCT01521546. Registrado el 26 de enero del 2012.
Fuente: Orphanet J Rare Diseases
