Un importante hito para la compañía biofarmacéutica respaldados por la Fundación de Pacientes.

Newton, Massachusetts, 04 de enero 2012 -Halo Therapeutics, LLC, es una compañía biofarmacéutica de desarrollo de fase clínica en nuevas terapias para enfermedades raras fibróticas, ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) concedió la designación de medicamento huérfano para HT-100 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es una enfermedad neuromuscular progresiva y fatal, que afecta a aproximadamente 1 de cada 3500 niños en todo el mundo. HT-100, también conocido como halofuginona, es un candidato a fármaco disponible por vía oral compuesto de moléculas pequeñas que se están desarrollando para reducir la fibrosis y promover la regeneración saludable de la fibra muscular.
La FDA concede designación de medicamento huérfano para promover el desarrollo de terapias para el tratamiento de las enfermedades raras. Una vez que esta designación se concede, el patrocinador puede ser elegible para una serie de incentivos, incluyendo la FDA subvenciones para los gastos de los ensayos clínicos, los créditos fiscales relacionados con los gastos de desarrollo, suspensión de pagos de los usuarios de la FDA, y un período de siete años de exclusividad de comercialización en los EE.UU. tras la aprobación de la FDA.
Halo Therapeutics tiene un innovador modelo de negocio. La empresa fue fundada y financiada hasta la fecha por dos fundaciones de pacientes con DMD, el Fondo de Charley ( www.charleysfund.org ) y la Fundación Nash Avery (www.nashaveryfoundation.org), y la dirección ejecutiva. La compañía está dirigida por los veteranos de la industria biofarmacéutica Marc Blaustein como consejero delegado y Gene Williams como Presidente Ejecutivo, y ha reunido un equipo de desarrolladores de fármacos y expertos para evaluar la rapidez de HT-100 para la DMD. El Sr. Blaustein tiene 15 años de experiencia en la industria biofarmacéutica, y más recientemente en Dyax Corp. y Alkermes. Ha dirigido la fabricación, operaciones comerciales, y funciones de negocios y actividades de desarrollo dirigidas por el desarrollo de dos productos que, posteriormente, tuvo la aprobación de la FDA. El Sr. Williams aporta décadas de experiencia en la industria, incluyendo la dirección de la cartera de la enfermedad fibrótica de Genzyme y la fundación de ciencias de la vida múltiple y cuidado de la salud.
«Estamos en una carrera contra el tiempo para encontrar terapias seguras y eficaces para los niños con DMD», dijo Benjamin Seckler, MD, Presidente del Fondo de Charley. «Nuestra asociación junto con la Fundación Nash Avery crean Halo Therapeutics con el siguiente paso en el esfuerzo incansable de la comunidad de pacientes de DMD de encontrar un tratamiento. Estamos emocionados de tener a Gene y Marc, el desarrollo de fármacos con experiencia y profesionales de la industria de negocios biofarmacéuticos, llevando la empresa «.
HT-100 trabaja inhibiendo el proceso patológico de fibrosis en el músculo y la estimulación directa de la regeneración sana de la fibra muscular. La compañía ha adquirido un paquete de datos extenso sobre HT-100 incluyendo los resultados de numerosos estudios en modelos animales, un paquete completo de toxicología en humanos y los datos clínicos de los ensayos múltiples en voluntarios sanos y selecciona las poblaciones de la enfermedad.
La planificación es muy avanzada para la evaluación clínica del compuesto. CEO Marc Blaustein dijo: «Estamos muy contentos de que la HT-100 ha recibido la designación de medicamento huérfano. Esto se suma el impulso a los importantes progresos que hemos hecho desde nuestra fundación, y estamos avanzando para iniciar un ensayo clínico de fase II en 2012 para evaluar el HT-100 en pacientes con DMD.»

(Fuente: http://www.halotherapeutics.com/category/press/)