Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

HCT 1026 puede ayudar a prevenir los efectos debilitantes de la distrofia muscular de duchenne

LOS ANGELES – 07 de noviembre 2012 – Investigadores del Cedars-Sinai Heart Institute han descubierto que un compuesto experimental puede ayudar a frenar los efectos debilitantes de la distrofia muscular y restaurar el flujo normal de sangre a los músculos afectados por el trastorno genético.

Los investigadores estudiaron HCT 1026, un nuevo tipo de molécula en la que el óxido nítrico está químicamente unido a un agente anti-inflamatorio estándar, en un modelo preclínico de la distrofia muscular. Los resultados sugieren que HCT 1026 puede ser beneficiosa para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, que comienza en la primera infancia, y la distrofia muscular de Becker, que a menudo se produce más tarde en la edad adulta.

Los resultados preliminares fueron presentados en abril de 2012 en la reunión de Biología Experimental y ahora el estudio completo se ha publicado en la Public Library of Science (PLOS ONE) y está disponible en línea .

Ambas formas de distrofia muscular son causadas por problemas con una proteína llamada distrofina, que ayuda a mantener los músculos sanos. Si los pacientes tienen menos proteína distrofina o si su cuerpo produce la proteína distrofina que no funciona correctamente, sus músculos no pueden funcionar adecuadamente y, finalmente, se convierten en un daño permanente. Como los músculos enfermos se debilitan con el tiempo, los pacientes pueden perder gradualmente su capacidad de caminar, sentarse o usar los músculos de otras maneras. No existe cura aún para cada forma de la enfermedad.

“Hay una necesidad urgente insatisfecha de eficaces opciones terapéuticas para esta enfermedad devastadora”, dijo Ronald G. Victor, MD , director del Centro Cedars-Sinai para la hipertensión en el Instituto Cedars-Sinai Heart y el Presidente Burns y Allen en Cardiología . “Si podemos mejorar el flujo sanguíneo en pacientes con distrofia muscular, podemos ser capaces de conservar algo de la función muscular durante un período de tiempo más largo.”

HCT 1026 mejoró dramáticamente el flujo de sangre en los músculos utilizados durante el ejercicio por los ratones de laboratorio con deficiencia de distrofina que comparten el mismo defecto genético que los humanos, Cedars-Sinai investigadores. El compuesto puede haber logrado esto mediante la entrega de óxido nítrico, una molécula clave que participa en muchas funciones fisiológicas y se encontró en niveles reducidos en los músculos distróficos.

El compuesto restauró completamente el flujo sanguíneo a los músculos afectados dentro del primer mes de tratamiento y el efecto se mantuvo completamente durante tres meses, sin efectos secundarios adversos apreciables.

Los autores del estudio indicaron que los resultados representan un paso en la búsqueda para encontrar un tratamiento efectivo para la distrofia muscular que reducirá el desgaste muscular, así como retardar la progresión de la enfermedad.

“Basándonos en nuestro trabajo anterior, pensamos que la capacidad de HCT 1026 para liberar óxido nítrico es la clave para restaurar el flujo sanguíneo muscular en ratones deficientes distróficos”, dijo Gail Thomas, PhD, autor principal del estudio Cedars-Sinai. “HCT 1026 es un prototipo interesante que nos permitió investigar el potencial de esta familia de moléculas en las distrofias musculares. Si bien no esperamos que estos donadores de óxido nítrico puedan curar la enfermedad, nuestra esperanza es que la mejora del flujo sanguíneo podría reducir la fatiga muscular y lesiones, lo que permite a los pacientes ser más activos a cambio de ralentizar la pérdida de músculo vital. ”

El estudio se realizó en colaboración con científicos de la Nicox en Bresso (Italia) y Sophia Antipolis (Francia).

El trabajo fue apoyado por becas del Centro Nacional para la Promoción de las Ciencias traslacional en los Institutos Nacionales de Salud (Grant # UL1TR000124), el Centro para la distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular UCLA Core Center (Grant # P30AR05723) y Nicox Research Institute.
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(Fuente: http://www.cedars-sinai.edu/About-Us/News/News-Releases-2012/Cedars-Sinai-research-Preclinical-muscular-dystrophy-data-shows-promise.aspx)

 

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