• Claridad en el camino a seguir para una Fase IIb / III, incluida la posible exploración de dosis más altas.
• La empresa debe enviar una solicitud de designación de vía rápida basada en los comentarios de la FDA.
Antisense Therapeutics Limited ha anunciado hoy que además de la reunión de orientación de Tipo C con la FDA celebrada el 19 de abril de 2021, la compañía ha recibido las actas oficiales de la reunión en relación con el desarrollo adicional de ATL1102 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en los EEUU.- 1 de junio de 2021.
Los comentarios confirmaron que los hallazgos con la dosis de 25 mg / semana en el ensayo abierto de fase II de ANP realizado en el Royal Children’s Hospital en Melbourne, Australia, son adecuados para respaldar estudios más grandes. Siempre que la ANP adopte las recomendaciones apropiadas de monitoreo de seguridad, la FDA dijo que podría considerar la exploración de dosis más altas de ATL1102 más allá de los 25 mg / semana, sujeto a una justificación adecuada.
Es importante destacar que la FDA señaló que el diseño propuesto del ensayo de fase IIb / III (como un estudio único, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo) y el criterio de valoración principal (PUL2.0) parece aceptable. Los criterios de valoración secundarios de la fuerza muscular, evaluados por MyoGrip, MyoPinch y la capacidad vital forzada prevista (FVC), también parecen razonables, al igual que la duración del ensayo de 52 semanas, la población de pacientes no ambulatorios y el número de sujetos. La FDA ha sugerido que ANP envíe un protocolo de estudio con las características descritas anteriormente para su revisión.
Con respecto a los requisitos no clínicos, la FDA espera que la compañía lleve a cabo un estudio de toxicología en monos de nueve meses para respaldar el estudio de Fase IIb / III. Sin embargo, la agencia declaró que debido a la gravedad de la indicación, la ANP puede iniciar el estudio clínico en humanos de fase IIb / III de 12 meses antes de la presentación de un estudio de toxicología de nueve meses, siempre que se presente un informe preliminar del estudio antes de la la duración de la dosificación que en pacientes supera los seis meses.
ANP está consultando con sus asesores reguladores con sede en EEUU los próximos pasos, la forma de ajustar el diseño del estudio de Fase IIb / III y los planes de desarrollo para EEUU y evaluará el coste y la viabilidad del ensayo de nueve meses de monos, que también apoyan otras aplicaciones clínicas de ATL1102 más allá de DMD.
La compañía también discutió posibles vías regulatorias aceleradas con la FDA durante la reunión, lo que la FDA consideró razonable. En base a estos comentarios, ANP planea seguir adelante con una Solicitud de Designación de Vía Rápida.
La compañía continúa manteniendo su enfoque en el ensayo europeo de Fase IIb. ANP advierte que se espera una respuesta del Comité Pediátrico de la Agencia Europea de Medicamentos sobre su Plan de Investigación Pediátrica (PIP) en las próximas semanas y en consecuencia, tiene la intención de proporcionar una actualización después de su recepción.
Fuente: Antisense Therapeutics
