South Plainfield, NJ – 24 de enero 2014 – PTC Therapeutics, Inc.: anunció (NASDAQ PTCT) (PTC) hoy que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión negativa sobre la solicitud de autorización de comercialización de la Compañía (MAA) para la aprobación condicional de ataluren para el tratamiento de la mutación sin sentido de la distrofia muscular de Duchenne (nmDMD). La respuesta por parte del CHMP es coherente con las directrices anteriores de la Compañía en relación con los riesgos sustanciales con respecto a la aprobación condicional de la EMA y subraya la importancia del trabajo de PTC en la realización del ensayo clínico en curso de la fase 3 de confirmación. En abril de 2013, PTC inició un ensayo clínico de 48 semanas, 220 pacientes de fase 3 confirmatoria de ataluren para el tratamiento de nmDMD. El ensayo está en camino de completar la inscripción a mediados de 2014 con la primera línea de datos que se espera a mediados de 2015. PTC tiene la intención de pedir un reexamen del dictamen del CHMP, con un resultado final que se espera en el segundo trimestre de 2014, cuando se espera que el estudio de confirmación esté plenamente inscrito.

«Creemos que nuestros encuentros con el CHMP y su Grupo Asesor Científico (SAG) fueron muy productivos y proporcionaron una oportunidad para que tanto PTC y expertos independientes de DMD discutieran y explicaran cuestiones clave relacionadas con DMD «, afirmó Robert J. Spiegel, MD, Director Médico de PTC. «Entendemos que, en este momento, el impacto potencial de una aprobación condicional antes del reclutamiento del ensayo en curso confirmatorio de fase 3 y que es una preocupación importante para el CHMP. Estamos comprometidos a completar el ensayo y traer ataluren a los pacientes nmDMD. Nosotros seguiremos trabajando en estrecha colaboración con la EMA a través del proceso de re-examen con el fin de traer ataluren a los pacientes tan pronto como sea posible.

» Stuart W. Peltz, Ph.D., consejero delegado de PTC, añadió: «Si bien somos conscientes de que este retraso es una decepción para las familias que viven con este trastorno, nos sentimos alentados por los minuciosos debates que hemos tenido con la EMA a través de este proceso de solicitud. Entendimos y comunicamos que existe un riesgo considerable de que la EMA no nos conceda una autorización condicional cuando comenzamos este proceso hace 15 meses. Sin embargo, hemos perseguido este enfoque porque creemos que ataluren ha demostrado un beneficio clínicamente significativo para los pacientes nmDMD en nuestras pruebas, ha sido bien tolerado en general y deben ser puestos a disposición de los pacientes lo antes posible. Además, hemos hecho un progreso significativo tanto en la validación de la distancia recorrida en 6 minutos como medida de resultado en los estudios clínicos con DMD y en compartir el conocimiento de la historia natural de este trastorno como se relaciona con los cambios en la deambulación. »

ACERCA DEL PROCESO DE REVISIÓN DE LA EMA:
En el caso de que un dictamen negativo sea adoptado por el CHMP, el solicitante de una MAA puede solicitar un reexamen del dictamen. Dentro de los 15 días de la recepción del dictamen, el solicitante debe notificar a la EMA por escrito de la intención del solicitante de solicitar un nuevo examen. Dentro de los 60 días de la recepción del dictamen negativo, el solicitante deberá presentar un documento que explique el fundamento de la solicitud de un nuevo examen. El CHMP tiene 60 días para considerar la petición del solicitante de un nuevo examen. Si la apelación no tiene éxito, la compañía podría volver a presentar una nueva solicitud en la UE en una fecha posterior.

ACERCA DE ATALUREN:
Ataluren, un nuevo fármaco en investigación descubierto y desarrollado por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración de proteína diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante se determina por la que la proteína no se puede expresar en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en nmDMD. El desarrollo de ataluren ha sido apoyado por becas de Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. (the nonprofit affiliate of the Cystic Fibrosis Foundation); Muscular Dystrophy Association; FDA’s Office of Orphan Products Development; National Center for Research Resources; National Heart, Lung, and Blood Institute; and Parent Project Muscular Dystrophy.

(Fuente: http://ir.ptcbio.com/ReleaseDetail.cfm?ReleaseID=820977)