Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Investigadores de U de M desarrollan un nuevo enfoque de tratamiento de la distrofia muscular, el uso de células madre humanas

Investigadores de la Universidad de Minnesota Lillehei Instituto del Corazón han tratado eficazmente la distrofia muscular en ratones utilizando células madre humanas derivadas de un nuevo proceso que – por primera vez – hace que la producción de células musculares humanas a partir de células madre eficientes y eficaces.

“Al ver a largo plazo el mantenimiento de estas células, sin grandes efectos secundarios adversos es muy emocionante”, dijo Perlingeiro. “Nuestra investigación demuestra que estas células madre diferenciadas tienen verdadero poder de permanencia en la lucha contra la distrofia muscular.”

“Esta investigación es un avance fenomenal. El Dr. Perlingeiro y sus colaboradores han superado uno de los obstáculos más importantes para avanzar en terapias con células madre en el tratamiento de niños con la devastadora y potencialmente mortal distrofia muscular “, dijo John Wagner, MD, director de investigación clínica en la U de Células Madre M Instituto.

Texto completo

Minneapolis / Saint Paul (04 de mayo 2012) – Investigadores de la Universidad de Lillehei Instituto de Minnesota Heart han tratado eficazmente la distrofia muscular en ratones utilizando células madre humanas derivadas de un nuevo proceso que – por primera vez – hace que la producción de células musculares humanas partir de células madre eficiente y eficaz.

La investigación, publicada hoy en Cell Stem Cell, describe la estrategia para el desarrollo de una población que se dividen rápidamente de las células progenitoras óseas miogénicas (que forma las células de músculo) derivados de pluripotentes inducidas (iPS). Las células iPS tienen todo el potencial de las celulas madre embrionarias (ES), sino que se derivan mediante la reprogramación de células de la piel. Pueden ser específica para cada paciente, que los hace poco probable el rechazo, y no implican la destrucción de embriones.

Esta es la primera vez que las células madre humanas han demostrado ser eficaces en el tratamiento de la distrofia muscular.

De acuerdo con investigadores de la U de M – que también eran los primeros en utilizar células madre embrionarias de ratones para tratar la distrofia muscular – se ha producido un retraso significativo en la traducción de los estudios que utilizan células madre de ratones en estudios relevantes que implicaban terapéuticamente las células madre humanas. Este retraso se ha limitado drásticamente el desarrollo de terapias celulares o los ensayos clínicos para los pacientes humanos.

La última investigación de la U de M proporciona la prueba de principio para el tratamiento de la distrofia muscular con células iPS humanas, preparando el escenario para futuros ensayos clínicos humanos.

“Uno de los mayores obstáculos para el desarrollo de terapias basadas en células para los trastornos neuromusculares como la distrofia muscular ha sido la obtención de suficientes células progenitoras musculares para producir una respuesta terapéutica eficaz”, dijo el investigador principal, Rita Perlingeiro, Ph.D., profesor asociado de medicina en la división de la Escuela de Medicina de Cardiología. “Hasta ahora, se derivan las células esqueléticas madre de músculo a partir de células madre pluripotentes no ha sido posible. Nuestros resultados demuestran que sí es posible y prepara el escenario para el desarrollo de un enfoque de tratamiento clínicamente significativo”.

Tras el trasplante en ratones que sufren de distrofia muscular, se proporcionan las células progenitoras óseas miogénicas, tanto la regeneración del músculo es amplia ya a largo plazo lo que se tradujo en una mejor función muscular.

Para lograr sus resultados, los investigadores de la U de M modificaron genéticamente dos líneas de células iPS humanas y una ya existente de la línea humana de células ES con el gen PAX7. Esto les permitió regular los niveles de la proteína Pax7, que es esencial para la regeneración del tejido muscular después de un daño. Los investigadores encontraron que esta regulación podría llevar a ES y células iPS a diferenciarse en células formadoras de músculo.

Hasta este punto, los investigadores han luchado para que los músculos fueran eficientes a partir de células madre embrionarias y células iPS. PAX7 – inducida en el momento justo -ayudaron a determinar el destino de la ES humana y las células iPS, empujándolos a convertirse en células progenitoras musculares humanas. Una vez que el equipo del Dr. Perlingeiro fue capaz de determinar el momento óptimo de la diferenciación, las células se adaptaban bien a la regeneración necesaria para tratar enfermedades como la distrofia muscular. De hecho, Pax7 inducida era mucho más eficaz que los mioblastos humanos en mejorar la función muscular. Los mioblastos, que son los cultivos celulares derivados de biopsias musculares para adultos, habían sido previamente probados en ensayos clínicos para la distrofia muscular, sin embargo, los mioblastos no persistió después del trasplante.

“Al ver a largo plazo el mantenimiento de estas células, sin grandes efectos secundarios adversos es muy emocionante”, dijo Perlingeiro. “Nuestra investigación demuestra que estas células madre diferenciadas tienen verdadero poder de permanencia en la lucha contra la distrofia muscular.”

De acuerdo con John Wagner, MD, director científico de la investigación clínica en el Instituto de la Universidad de Células Madre y reconocido experto trasplante de sangre y la médula, “Esta investigación es un avance fenomenal. El Dr. Perlingeiro y sus colaboradores han superado uno de los obstáculos más importantes para avanzar en terapias con células madre en el tratamiento de niños con la devastadora y potencialmente mortal distrofia muscular. ”

Los investigadores de U de M dicen que los métodos alternativos de inducción de Pax7 deben ser investigados antes de este estudio se puede convertir en un ensayo clínico en humanos. Su método de entrega de la proteína Pax7 implica la modificación genética de células con virus y porque los virus a veces causan mutaciones, se suman los riesgos de un ensayo clínico. Sin embargo, los investigadores de U de M están comprometidos con el desarrollo de un protocolo clínico seguro y eficaz, y los métodos de prueba alternativos de entrega de Pax7.

Este estudio fue financiado a través de donaciones, tanto de los NIH (Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel y el Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo) y el Dr. Bob y Jean Smith Fundación.

Otro de los investigadores de U de M involucrados en el estudio fueron el autor principal Radbod Darabi, MD, Ph.D., Profesor Asistente de Medicina, Michael Kyba, Ph.D., Profesor Asociado de Pediatría, Robert Arpke, Ph.D., asociado postdoctoral de pediatría, y sus colaboradores los Dres. Stefan Irion, Grskovic Marica y John Dimos del iPierian compañía biofarmacéutica.

(Fuente: http://www.health.umn.edu/research/MD-Breakthrough/)

Quiero hacer una donación

Somos miembros de