Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Inyecciones de WNT7a recuperan la fuerza en ratones con DMD

Los investigadores dicen que la proteína muscular de reparación Wnt7a puede ser prometedora como tratamiento para las distrofias musculares de Duchenne y de Becker.

– Investigadores apoyados por la MDA han encontrado que la proteína Wnt7a aumenta la fuerza muscular y el tamaño de las fibras musculares cuando se inyecta en los músculos de ratones con deficiencia de distrofina que presentan una enfermedad parecida a la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
– Wnt7a incrementa el número de células de reparación del músculo-conocidas como células satélite, sin madurar demasiado pronto.
– El trabajo fue realizado en colaboración con Fate Therapeutics, que tiene previsto llevar a cabo un ensayo clínico de DMD Wnt7a en breve.

La inyección de una proteína muscular de reparación conocido como Wnt7a en los músculos de ratones que carecen de la distrofina proteína y mostrando una enfermedad parecida a la distrofia muscular de Duchenne (DMD) aumentó significativamente la fuerza muscular y el tamaño de las fibras musculares, lo que lleva a los científicos a la conclusión de que se podría desarrollar en un tratamiento para la DMD y el trastorno relacionado con la distrofia muscular de Becker (BMD).

El trabajo fue realizado en colaboración con la sede en San Diego biotecnología Fate Therapeutics , que se especializa en el desarrollo de productos farmacéuticos basados en la biología de células madre. Rudnicki es uno de los fundadores de esta compañía, que espera iniciar un ensayo clínico de Wnt7a para la DMD en un futuro próximo.

Wnt7a aumenta la oferta de las células satélite

En 2009, Rudnicki y otros, publicaron hallazgos que muestran que la proteína estimula la reparación del músculo Wnt7a por el aumento de la oferta disponible de músculo células satélite. Estas son células madre de músculo que se encuentran cerca de fibras musculares y son inactivos hasta que se necesitan para la reparación o regeneración de las fibras. Cuando sea necesario, aumentan en número ( proliferan ) y maduran ( diferenciar ).

Los nuevos resultados se basan en los resultados anteriores. Además de los aumentos significativos en la resistencia de la fibra y el tamaño, los investigadores encontraron que:
– Wnt7a estimuló un aumento de 2,3 veces en el número de células satélite en los músculos de ratón inyectados;
– Inyecciones de Wnt7a no causa diferenciación prematura de las células satélite, que habían sido una preocupación anterior, y
– Las inyecciones Wnt7a en los músculos de ratones mostraron mucha menos contracción relacionada con la lesión, lo que sugiere un efecto protector de la proteína.

Para investigar si Wnt7a actua igualmente en los músculos humanos y de ratón, los investigadores analizaron también el tejido muscular humano de donantes varones sanos. Llegaron a la conclusión de que los efectos de la proteína en el músculo esquelético son los mismos en los seres humanos como en ratones.

“Nuestros experimentos proporcionan pruebas convincentes de que el tratamiento Wnt7a contrarresta las características importantes de la DMD, como debilidad muscular, por lo que Wnt7a es un candidato prometedor para el desarrollo como tratamiento paliativo para la DMD”, escribieron en el 26 de noviembre.

Ellos sugieren que aumentar la fuerza muscular mediante la inyección de Wnt7a en grupos específicos, músculos vitales, tales como los implicados en la respiración, se debe considerar como una aproximación terapéutica para esta enfermedad.[space height=”HEIGHT”]

(Fuente: http://quest.mda.org/news/wnt7a-injections-restore-strength-dmd-mice?utm_source=Monthly+Summary+-+Nov+2012&utm_campaign=Monthly+Summary+12+4+12&utm_medium=email)

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