Italfarmaco Group ha facilitado una actualización sobre el desarrollo de Givinostat, su inhibidor patentado de histona desacetilasa (HDAC), en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La FDA otorgó una designación de Enfermedad Pediátrica Rara a Givinostat para el tratamiento de la DMD, lo que permite un proceso de revisión acelerado para nuevas modalidades de tratamiento. La compañía también ha anunciado la finalización de la inscripción de pacientes en el ensayo de fase 3 de EPIDYS el 25 de septiembre de 2020 e informará de los datos principales en junio de 2022.- Milán, octubre 2020.

«Esta es la tercera designación regulatoria que recibimos de la FDA para Givinostat, después de la designación de Medicamento Huérfano y la designación de Vía Rápida, lo que refleja el reconocimiento de la FDA a Givinostat, como potencial tratamiento para la DMD, una enfermedad genética devastadora”, dijo Paolo Bettica, MD, PhD, Director Médico del Grupo Italfarmaco. “Estamos contentos también por haber completado la inscripción en nuestro ensayo de fase 3 con 179 niños. Este es un importante hito para la compañía, mientras nos acercamos a establecer el valor terapéutico de Givinostat y a brindar un nuevo tratamiento a los pacientes que lo necesitan. Estamos agradecidos a los pacientes, sus familias y a los investigadores y equipos clínicos, por hacer avanzar el ensayo a pesar de la desafiante crisis pandémica«.

La FDA otorga la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para fomentar el desarrollo de nuevos medicamentos para las manifestaciones graves o potencialmente mortales de una enfermedad o afección, que afecta principalmente a niños de 18 años o menos. Sujeto a la aprobación de la FDA de Givinostat para el tratamiento de la DMD, Italfarmaco sería elegible para recibir un cupón, que puede canjearse para recibir una revisión prioritaria para una solicitud de comercialización posterior, para un producto candidato diferente o que podría venderse o transferirse.

En abril de 2020, Italfarmaco anunció que los datos provisionales del ensayo clínico de Fase 3 EPIDYS, fueron revisados ​​por un Comité de Monitoreo de Datos Independiente y que se recomendó que el ensayo continuara en base a la disminución de grasa en los músculos de las extremidades inferiores, observado en las imágenes de espectroscopia de resonancia magnética (RMI) de los pacientes con DMD en tratamiento con Givinostat, en comparación con el grupo de placebo, después de 12 meses de tratamiento. Estos resultados de RMI corroboran los resultados histológicos del ensayo de Fase 2 de la empresa, que reveló una progresión más lenta de la enfermedad en los niños tratados con Givinostat y en pacientes con tratamiento estable de corticoides. El Comité Independiente de Monitoreo de Datos, que monitorea y revisa regularmente el estudio, confirmó la seguridad del tratamiento con Givinostat. Una vez completada la inscripción al ensayo, se espera que el último paciente complete el período de tratamiento de 72 semanas en el primer trimestre de 2022. Se espera que Italfarmaco informe los datos principales del ensayo de fase 3 EPIDYS en junio de 2022.

Fuente: Italfarmaco